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摘要：阿尔茨海默病 (AD) 存在着亟待满足的医疗需求。围绕淀粉样蛋白级联假说的共识一直指导着临床前和临床研究，主要关注针对 β-淀粉样蛋白治疗 AD。然而，绝大多数临床试验一再失败，这促使人们迫切需要重新关注其他目标，并将 AD 药物开发的范式转向精准医疗。载脂蛋白 E (APOE) 就是这样一个新兴目标，近 30 年前它被确定为晚发性阿尔茨海默病 (LOAD) 最强大且最可重复的遗传风险因素之一。对 APOE 作为新治疗罪魁祸首的探索产生了一些非常令人鼓舞的结果，证明该蛋白在 LOAD 治疗方面很有前景。在这里，我们回顾了基于反义寡核苷酸、单克隆抗体和基因/碱基编辑等最先进技术针对 APOE 的策略。我们讨论了这些举措在推动 LOAD 新型精准医疗疗法开发方面的潜力。
载脂蛋白E
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