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本报告的目的是描述在报告中所示日期已获得集中营销授权 (MA)（由欧洲药品管理局 - EMA 授予）的罕见病药品的主要特征，无论是否具有孤儿药资格。欧洲的孤儿药是指已获得欧洲孤儿药资格（根据 (EC) No 141/2000 法规），然后获得欧洲营销授权，并且（如果适用）具有显著益处的积极评价的药品。孤儿药资格是根据欧盟出台的一项法律建立的监管程序，旨在鼓励制药行业和生物技术公司开发用于诊断、预防或治疗罕见疾病的药物：这是 1999 年 12 月 16 日欧洲议会和理事会关于孤儿药的 (EC) No. 141/2000 法规 1 的目的。该法规的目的是建立一个社区程序来指定孤儿药，并通过各种激励措施鼓励其研究、开发和营销 1,2 。这是一个监管程序，允许在首次用于人体之前或临床开发期间指定具有治疗罕见疾病治疗潜力的药品。未获得 MA 的孤儿药资格尚未批准和无法商业化。此外，获得欧洲 MA 并不意味着该药物可以在所有成员国使用。它们可能尚未在欧洲上市，或者在本报告发布之日仅在特定的欧洲国家上市。事实上，各国的可及性可能取决于制药公司的战略、国家行政/监管延迟以及
欧洲罕见病药品*
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