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一个令人兴奋的领域是“外显子跳跃疗法”的发展。在我们的细胞中，基因被复制到 RNA 配方中，告诉细胞如何制造特定的蛋白质。这些 RNA 配方由称为“外显子”的构建块组成，它们有点像配方中的单独句子。基因拼写错误通常发生在特定的外显子中。如果可以移除（跳过）包含此拼写错误的外显子而不会扰乱整个蛋白质配方，那么会丢失一小部分蛋白质（由跳过的外显子提供的配方部分），但大多数蛋白质仍会以正常方式产生。最终会得到一种大小接近正常但缺少一小部分的蛋白质。正如 Oates 所说：“对于许多疾病来说，这比因拼写错误而导致蛋白质几乎不产生或完全不产生蛋白质要好得多。”
新南威尔士大学的科学经济贡献
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