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摘要：自 20 世纪 70 年代末诞生以来，RNA 疗法经历了显著的发展，为治疗以前难以治愈的疾病提供了新的可能性，从而彻底改变了医学。该领域涵盖多种方式，包括反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰 RNA (siRNA)、微小 RNA (miRNA) 和信使 RNA (mRNA)，每种方式都有独特的机制和应用。1978 年，人们发现合成寡核苷酸可以抑制病毒复制，从而奠定了该领域的基础，随后又在 1998 年发现了 RNA 干扰等关键进展。COVID-19 大流行标志着一个关键的转折点，展示了 mRNA 疫苗的潜力，并加速了人们对基于 RNA 的方法的兴趣。然而，仍然存在重大挑战，包括稳定性问题、向靶组织递送、潜在的脱靶效应和免疫原性问题。化学改性、输送系统和人工智能技术集成方面的最新进展正在解决这些挑战。该领域取得了显著的成功，例如脊髓性肌萎缩症和遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性治疗已获批准。展望未来，RNA 疗法有望成为个性化医疗方法，特别是在治疗遗传疾病和癌症方面。在技术创新和对 RNA 生物学的深入了解的推动下，该领域的持续发展表明其将对未来的医学治疗产生变革性影响。本综述旨在全面概述 RNA 疗法的发展、现状和前景。
RNA 药物开发的最新进展和前景
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