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剪接因子3b亚基1（SF3B1）参与了MRNA分支部位识别，是抗肿瘤抑制剂的靶标。在15％的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者中观察到SF3B1中的突变，并且与预后不良有关，但它们的致病机制仍然很少了解。使用来自298个CLL肿瘤样品的深度RNA序列数据，以及等源性SF3B1 WT和K700E突变的CLL细胞系，我们表征了与SF3B1突变的sf3b1突变相关的靶标和前MRNA序列特征，包括在Map3K7 Gene Gene Resignal Resciental nf-nf-bectional sf3b1突变中的剪接位点。Using the H3B-8800 splicing modulator, we show, for the fi rst time in CLL, cytotoxic effects in vitro in primary CLL samples and in SF3B1 -mutated isogenic CLL cell lines, accompanied by major splicing changes and delayed leukemic in fi ltration in a CLL xenotransplant mouse model.H3B -8800表现出对SF3B1突变细胞的优先致死性，并与Bcl2抑制剂venetoclax保持了协同作用，从而支持SF3B1抑制剂作为CLL中新型治疗策略的潜在使用。
SF3B1突变介导的H3B-8800 ...
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