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新临床试验背后的 AAV 载体专业知识
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新临床试验背后的 AAV 载体专业知识

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这些成功促使日本越来越多人认识到基因疗法是一种可行的治疗策略。日本医疗研究和开发机构 (AMED) 已批准资助从 2020 年开始的针对神经系统疾病的临床试验，包括帕金森病、ALS、GM2 神经节苷脂沉积症和脊髓小脑共济失调 1 型。

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