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反义寡核苷酸疗法
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反义寡核苷酸疗法

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„ 衡量效益：抗反义肽并非总能治愈疾病，但可能会减缓疾病进展或改善某些症状。这可能使疗效难以确定，因为期望所有临床症状都得到逆转可能并不合适，尤其是在症状出现后才做出诊断的情况下。为个别患者制定的抗反义肽带来了进一步的挑战，因为疾病轨迹通常未知，因此很难判断药物是改善了疾病、没有效果还是使疾病恶化。这些挑战以药物 Milasen 为例，患者 Mila 在疾病明显进展后接受了治疗。虽然最初这种药物似乎可以逆转一些症状并减缓进展，但随着时间的推移，效果逐渐减弱，令人遗憾的是，患者在接受两年治疗后去世。

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