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这一策略的原理是利用某些病毒穿透肌肉的天然能力，将健康的抗肌萎缩蛋白基因拷贝传输到肌肉组织中。所用的病毒经过适当改造，变得无害，并能够携带“治疗基因”。抗肌萎缩蛋白基因的巨大尺寸阻碍了其插入病毒载体；因此，不同的研究小组正在努力建立基于使用减少但仍有功能的基因形式（即所谓的微型和微抗肌萎缩蛋白）的基因治疗策略。
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