crinecerfont是一种新型口服的CRF 1拮抗剂,在成年人(NCT03525886 27)和青少年(NCT04045145 28)中,在2阶段研究中降低了关键激素生物标志物。有意义的减少ACTH,17-Hydroxyprogesterone(17OHP)(诊断性肾上腺雄激素前体)和雄激素(关键的肾上腺雄激素)在14天的开放标签治疗后观察到了CRF 1受体抑制剂具有CRF 1受体抑制作用的证明。此外,女性参与者的睾丸激素和雄性参与者的雄性持续酮比率的升高大大降低。27,28,我们报告了Cahtalyst(NCT0490915)的结果,这是一项CAH成年人的3期跨国试验,评估了Crinecerfont改善雄激素控制的功效,并有可能使GC剂量减少到物理范围。本文(NCT04806451)伴随着儿童和青少年(2-17岁)的Crinecerfont(2-17岁)的同伴论文。29