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All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%) milestones as assessed by Bayley Scales of Infant and Toddler Development, third edition (BSID-III) and Hammersmith Infant Neurological Examination, Module 2 (HINE-2), with most achieving these milestones within World Health Organisation (WHO) windows of typical child development.在有两个SMN2副本（n = 5）的儿童中，全部可以坐下（100％），大多数人可以在两年治疗后独立站立和步行（60％）。经过两年的治疗后，所有儿童都能够口服吞咽和喂食，没有任何儿童需要永久通风。自然史研究表明，如果没有疾病修改治疗，那么患有1型SMA的儿童将无法达到这样的里程碑，也无法生活在两岁的年龄中。

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