机构名称：
¥ 1.0
利用我们高通量的定向进化工程平台，Capsida确定了一个系统地给药的（IV）Capsid，该capsID可实现NHP脑范围的生物分布，除了提供治疗相关的心脏转移水平外，还可以在关键FA相关的大脑区域中转导大量的神经元。在NHP研究中，同时给予一小片capsID（n = 3 NHP），工程化的衣壳驱动的RNA表达水平比CNS中的AAV9高约100倍，同时在心脏组织中保持相似的RNA表达，并且在肝脏中降低了约10x。重要的是，Capsida已经确定了一种与我们工程化的衣壳结合的新型血脑屏障受体。受体在猕猴和人类之间表现出完整的氨基酸序列同源性，从而使临床翻译变得过时。
cap-004-icar-poster-final.pdf
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