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海德堡，2024年2月28日 - 2024年2月29日，将在全球范围内举行罕见病日，以提高人们对罕见疾病的认识。目前可以治疗大约6,000至10,000种已知稀有疾病的大约6,000至10,000个已知稀有疾病的5％。有针对性的治疗方法的研究和开发是耗时的，因此鉴于患者数量少，许多公司回避财务支出。由于医疗需求的很高，监管机构正在寻求与正在研究所谓的孤儿药物的药物制造商关闭排名。生物制药公司的rhecell已从FDA获得了积极的反馈，以进行其创新的干细胞疗法（ABCB5+间充质干细胞）的快速曲目审查过程，以治疗罕见的儿科疾病表皮溶液Bullosa（EB）。目前无法治愈遗传性皮肤病，也称为“蝴蝶疾病”。
稀有疾病的研究成功
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