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HSE偿还治疗脊柱肌肉萎缩(SMA)受托管访问协议(MAP)的约束。SMA治疗的第一张地图是针对2019年7月引入的反义寡核苷酸的Nusinersen。接下来是2021年10月的基因治疗产品的Onasemnogene Abeparvovec的地图,以及2023年9月的Messenger核糖核酸剪接修饰符Risdiplam。这些地图的目的是为患者提供某些亚型SMA,并获得这些高成本治疗。

肌肉萎缩

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