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阿尔茨海默氏病（AD）是一种致命的神经退行性疾病，在美国和全球范围内影响600万患者。预计到2050年，患者人数将增加一倍，以及万亿美元的经济负担。因此，迫切需要开发一种安全有效的药物来治疗AD。人脑中Tau病理学的进展和传播与AD的认知下降息息相关。AD的潜在治疗方法是降低中枢神经系统（CNS）中的Tau蛋白水平。抗义寡核苷酸（ASO）已显示可降低tau表达和tau病理。但是，这种方法需要通过室内或鞘内给药重复对ASO进行施用。在这里，我们证明了单一的静脉内（IV）给药血脑屏障（BBB） - 二烯酸酯 - 自我平均腺相关病毒（SCAAV）基因治疗可降低表达人tau的tauopathy小鼠模型的CN中Tau的表达。
静脉注射BBB-PENETRANT，MAPT- ...
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