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科学使人类对命运有更多发言权
大卫·刘（David Liu）的基因编辑技术在最近的两个情况下展示了改变游戏规则的潜力
来源:哈佛大学报大卫·刘（David Liu）一直表现不错。
5月15日，《新英格兰医学杂志》（New England of Medicine Journal of New Medicine）发表了一个备受瞩目的案例，该案例是一个5个月大的男孩，称为KJ，患有致命的遗传疾病，后者成为第一个接受个性化CRISPR基因编辑治疗方法的人。该疗法建立在基本编辑的基础上，这是一项近十年前在刘的实验室中开发的技术。
新英格兰医学杂志 备受瞩目的案例创建了该疗法是为了纠正关闭KJ消除肝脏的能力的单个字母基因突变，这种疾病被称为CPS1缺乏症。患有这种疾病的婴儿的一半在生命的第一周死亡。 KJ不仅幸存下来，而且开始康复。
这是最近的两个具有里程碑意义的事件中的第一次，其中涉及刘，托马斯·达德利·卡博特（Thomas Dudley Cabot）自然科学教授及其团队开发的科学。刘（Liu）也是HHMI调查员，他因其在基础编辑和主要编辑方面的工作而获得了2025年突破奖，这些技术能够纠正或替换几乎任何遗传突变。
托马斯·达德利·卡博特（Thomas Dudley Cabot）自然科学教授 hhmi 基础编辑 Prime编辑“基于以前的17个基础编辑临床试验和数千个研究出版物的基础编辑技术有很多信心，但这并没有改变您仍然意识到该患者及其家人的股份很高的事实。” “这个故事证明了以下事实：编辑技术，交付技术，制造业，动物模型和监管机构的批准都足够强大，足以使这一巨大的团队努力足够快以节省婴儿KJ。”
通过训练化学生物学家，刘长期以来一直认为科学发现使人类有机会在自己的生活中发表更多发言权。
“很容易忘记，将科学翻译成社会利益的每一次译本始于基础科学项目。”
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