详细内容或原文请订阅后点击阅览
重写遗传命运
Breakthrough Prive获得者David Liu为“令人难以置信的令人兴奋的”疾病战士的道路追溯：“这是基础科学的本质。”
来源:哈佛大学报在2022年，Alyssa Tapley患有T细胞白血病，在现有治疗方法无法改善其状况后面临严峻的预后。然后，使用一种称为基础编辑的新型基因编辑技术的临床试验清除了她的癌症。这是科学的突破 - Tapley的疗法是基本编辑的第一个疗法，也是患者的生命线。
“现在，2。5年后，我16岁，准备考试，与家人共度时光，与我的兄弟吵架，并做所有我认为我永远无法做的事情。” Tapley在4月5日在2025年的2025年突破性奖励仪式上对观众表示。
仪式 几位哈佛大学研究人员挽救了塔普利（Tapley）生命的技术背后的科学家是大卫·卡博特（David Liu），他是麻省理工学院和哈佛大学广泛研究所的自然科学教授兼副主席。
David Liu“令人难以置信的令人兴奋，并且还具有沉重的责任感，以确保（在人类可能会有可能的范围内），我们已经竭尽所能，使这些代理商尽可能安全有效，以便在患者中使用。”
全世界数亿人患有遗传疾病。为了帮助他们，刘在NIH，DARPA和其他联邦机构的支持下，已经建立并超越了CRISPR-CAS9，这是细菌中发现的转化基因编辑蛋白，它可以切断像剪刀一样的DNA。
“切割DNA双螺旋的方法对于基因破坏或缺失非常有用，”他说。 “但是，如果您的目标是纠正引起遗传疾病的突变，那么使用剪刀进行基因校正并不容易。”
“您可以将C更改为t，t，a t到a c，a至a g或a g，或a g，” liu说。 “这些恰好是引起遗传疾病的最常见突变中的四种。”