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科学家设计稀有遗传疾病的实验蛋白促进
约翰·霍普金斯（Johns Hopkins）科学家发展了mRNA“助推器”，作为治疗稀有遗传疾病的潜在新方法，以太低的特定细胞蛋白
来源:约翰霍普金斯大学Byvanessa Wasta和Alexandria Carolan
Vanessa Wasta和Alexandria Carolan / < / div> 已发布 2025年3月11日约翰·霍普金斯医学实验室科学家说，他们开发了一种潜在的新方法来治疗以太低的特定细胞蛋白为标志的各种稀有遗传疾病。为了增强这些蛋白质，它们创建了一个遗传“尾巴”的实验版本，该版本附着于所谓的mRNA分子上，这些mRNA分子搅拌出蛋白质。
关键要点
- 该发展可能为罕见疾病（包括某些形式的癌症）的疗法铺平道路。它还具有治疗免疫系统和神经退行性疾病的疗法，包括Syngap缺乏症，从而导致学习障碍和自闭症的儿童中的自闭症。Sext步骤包括将MRNA促进疾病的最佳疾病的重点放在指导疾病中，并确定一种疾病的症状，并确定一种症状。
关于研究人员对实验室培养细胞和小鼠的概念验证工作的报告出现在3月11日的分子疗法中 - 核酸 - 可以为疾病的疗法铺平道路，其中一个人的基因副本缺失或改变，因此只制造了一半蛋白质的量。这种疾病虽然很少见，但包括某些形式的癌症，免疫系统和神经退行性疾病，包括Syngap缺乏症，这会导致儿童学习障碍和自闭症特征。
出现在3月11日的分子疗法中 - 核酸