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“删除对手” - 科学家发现基因疗法的简单方法
重新定位基因唤醒胎儿血红蛋白以治疗疾病。 CRISPR编辑可能会改变未来的基因疗法。研究人员通过重新激活通常不活跃的基因，发现了一种有希望的基因治疗方法。他们通过将基因靠近被称为增强子的DNA上的调节元件来实现这一目标。为此，他们使用了crispr-cas9 [...]
来源:SciTechDaily重新定位基因可唤醒胎儿血红蛋白来治疗疾病。 CRISPR编辑可能会改变未来的基因治疗。
重新定位基因可唤醒胎儿血红蛋白来治疗疾病。 CRISPR编辑可能会改变未来的基因治疗研究人员发现了一种有前景的基因治疗新方法，即重新激活通常不活跃的基因。他们通过将基因移近 DNA 上称为增强子的调控元件来实现这一目标。为此，他们使用 CRISPR-Cas9 技术切除了将基因与其增强子分开的 DNA 片段。这种方法可以开辟治疗遗传疾病的新方法。该团队展示了其治疗镰状细胞病和β地中海贫血（两种遗传性血液疾病）的潜力。
DNA在这些情况下，可以通过重新激活通常关闭的替代基因来绕过故障基因。这种技术被称为“删除到招募”，其工作原理是改变遗传元件之间的距离，而不引入新的基因或外来物质。该研究由 Hubrecht 研究所（De Laat 小组）、Erasmus MC 和 Sanquin 的研究人员进行，并发表在《Blood》杂志上。
血。我们 DNA 中的基因包含制造蛋白质的指令，蛋白质在细胞中执行许多基本功能。然而，并非所有基因在任何时候都处于活跃状态。有些仅在需要处理某些营养物质时才开启，而另一些则仅在早期发育期间活跃并随后关闭。正常的细胞功能取决于严格控制的基因活性。一种重要的调节机制涉及增强子，增强子是 DNA 片段，其作用类似于打开基因的开关。
拉近一点
增强子可以位于它们调节的基因旁边，也可以沿着 DNA 放置在更远的地方。