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新癌症治疗的加速批准途径的健康益处是什么？
这是Wong等人的论文的问题。 （2024）旨在回答。 FDA使用加速批准（AA）途径来加快药物在严重或威胁生命的情况下的可用性，当时药物对替代端点的影响有效地预测临床益处，或者对临床的影响，或者对临床的影响……
来源:医疗经济学家这是Wong等人的论文的问题。 （2024）旨在回答。 FDA使用加速批准（AA）途径来加快药物在严重或威胁生命的情况下的可用性，当时药物证明对替代端点有影响的影响，该端点有效地预测临床益处，或者对较早发生的临床终点，但可能不像传统的端点那样强大。 但是，研究有限，可以量化该AA途径的好处。
Wong等。 （2024） 加速批准（AA）途径 为了估计AA对患者结局的影响，Wong和合着者使用了实际期权值（ROV）方法，在其中他们检查了基线药物之间疗效的差异，以及通过AA批准的“新和改进”治疗方法。 可以通过查看能够及早获得AA治疗的个体的份额来计算它们的关键好处，以乘以基线和AA治疗之间的疗效差异。 考虑以下简化示例： 基线治疗：1年生存治疗：4年生存 基线治疗：1年生存 AA治疗：4年生存 如果只有40％的人的寿命足够长以在标准批准过程中获得AA治疗，则预期生存率为40％*4+（1-40％）*1 = 2。2年。 现在考虑一个加速的批准过程，其中80％的人将生活以获得治疗。 在这种情况下，预期生存率为80％*4+（1-80％）*1 = 3。4年。 简而言之，通过获得更快的访问，人们的寿命更长1.2年。 虽然从理论上讲这是合理的，但我们如何在实践中估算这一点？ 作者采用ROV方法来估计3种肿瘤类型的AA治疗加速批准的影响： 转移性黑色素瘤：ipilimumab（基线）与pembrolizumab/nivolumab（AA产品） 转移性黑色素瘤 晚期膀胱癌：2L+ POS铂免疫疗法（基线）与Enfortumab Vedotin（AA产品） 高级膀胱癌 egfr+ ansclc 在这里 Wong等。 （2024）加速批准（AA）途径
为了估计AA对患者结局的影响，Wong和合着者使用了实际期权值（ROV）方法，在其中他们检查了基线药物之间疗效的差异，以及通过AA批准的“新和改进”治疗方法。 可以通过查看能够及早获得AA治疗的个体的份额来计算它们的关键好处，以乘以基线和AA治疗之间的疗效差异。
- 考虑以下简化示例：
AA治疗：4年生存
如果只有40％的人的寿命足够长以在标准批准过程中获得AA治疗，则预期生存率为40％*4+（1-40％）*1 = 2。2年。 现在考虑一个加速的批准过程，其中80％的人将生活以获得治疗。 在这种情况下，预期生存率为80％*4+（1-80％）*1 = 3。4年。 简而言之，通过获得更快的访问，人们的寿命更长1.2年。
虽然从理论上讲这是合理的，但我们如何在实践中估算这一点？