科学史：一种悲惨的基因疗法死亡，使该领域停滞了十年 - 1999年9月17日

快速事实

里程碑：首次报道了由于基因治疗而死亡

里程碑：

日期：1999年9月17日

日期：

地点：费城宾夕法尼亚大学

其中：

谁：Jesse Gelsinger

谁：

26年前的今天，9月17日，一名接受实验基因疗法的少年死亡。他的死亡导致需要改变临床试验过程，同时也激发了怀疑主义，这最终将使基因治疗领域多年。

Jesse Gelsinger是一名18岁的Ornithine transcarbamylase（OTC）缺乏症，这是一种遗传疾病，影响40,000名新生儿中约1个。这种情况使人体无法制造通常会破坏氨的酶，氨的天然废物是代谢的。没有这种酶，氨就可以在体内积聚并毒血。

影响40,000名新生儿中约1个

大约90％的婴儿缺乏症状最严重的婴儿死亡。但是，盖辛格（Gelsinger）严格遵守低蛋白饮食，每天有50片药物的疾病，他的疾病的“晚期”形式较轻，已经成年了，以帮助减少血液中的氨含量并抵消其作用。尽管Gelsinger的年龄很小，并且在停止服用药丸时遇到了危险的氨危机，但他很健康。

90％的婴儿 和每天50粒药的方案 小年龄

Gelsinger希望帮助新生儿患有该疾病，因此他参加了试验，以测试旨在纠正缺陷OTC基因的基因疗法的安全性。该治疗使用腺病毒（一种冷病毒）的弱形式，将OTC基因的校正形式输送到凝胶素细胞中。

基因治疗 注入动脉，于1999年9月13日 黄疸 血液凝血障碍 根据《纽约时报》 代表获得数百万美元 （图片来源：Anadolu通过盖蒂图像）

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