提高联合分析的外部有效性

改变一种治疗属性对患者对该治疗的偏好有何影响?这是许多患者偏好研究感兴趣的关键问题。在实践中,这通常是通过估计改变一个配置文件属性的因果效应,同时对其余配置文件的分布进行平均来实现的……

来源:医疗经济学家

改变一种治疗属性会对患者对该治疗的偏好产生什么影响?这是许多患者偏好研究关注的关键问题。在实践中,这通常是通过估计改变概况的一个属性的因果效应,同时对其余概况属性的分布取平均值来完成的。正式地,这被称为平均边际成分效应或 AMCE(参见 Hainmueller 等人 2014)。研究人员如何做到这一点?

Hainmueller 等人 2014
... 现有近 90% 的联合分析使用均匀分布。问题在于,AMCE 的结果估计值(我们称之为均匀 AMCE(uAMCE))对所有联合概况赋予相同的权重,即使其中一些从实质性角度来看是不切实际的。

... 现有近 90% 的联合分析使用均匀分布。问题在于,AMCE 的结果估计值(我们称之为均匀 AMCE (uAMCE))会为所有联合概况赋予相同的权重,即使其中一些从实质性角度来看是不切实际的。

均匀

考虑对不同的癌症治疗进行联合实验的情况。治疗属性可能包括治疗的总体生存率、无进展生存率、不良事件率和给药方式。通过使用 uAMCE,您可以假设所有属性级别的分布均匀。然而在实践中,当 PFS 属性级别高时,OS 也可能很高;相反,当 PFS 较低时,OS 属性级别也会很低。uAMCE 没有考虑到 PFS(high)OS(high) 或 PFS(low)OS(low) 概况比 PFS(high)OS(low) 或 PFS(low)OS(high) 属性概况更有可能。

de la Cuesta 等人 (2021) 人口

作者还提出了两种使用 pAMCE 的新实验设计方法。

基于设计的验证性分析 基于模型的探索性分析 全文

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