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World File Search System基因治疗
细胞和基因治疗（CGT）访问模型的资金机会通知（NOFO）
•从本质上讲，如果治疗方法不按照预先建立的临床标准工作，则该州有资格获得部分退款。oba是一种基于价值的采购策略，随着更高成本的治疗上市，可能特别重要。
提高癌症治疗的精准度：基因治疗和免疫调节在肿瘤学中的作用
基因疗法长期以来一直是治疗罕见病和遗传性疾病的基石，为曾经被认为无法治愈的疾病提供了有针对性的解决方案。随着该领域的发展，其变革潜力现已扩展到肿瘤学，个性化疗法可解决癌症的遗传和免疫相关复杂性。本综述重点介绍了创新的治疗策略，包括基因置换、基因沉默、溶瘤病毒疗法、CAR-T 细胞疗法和 CRISPR-Cas9 基因编辑，重点介绍它们在血液系统恶性肿瘤和实体瘤中的应用。CRISPR-Cas9 是精准医疗的革命性工具，可以精确编辑致癌突变，增强免疫反应并破坏肿瘤生长机制。此外，新兴方法针对铁死亡（一种受调控的铁依赖性细胞死亡形式），为选择性诱导耐药性癌症中的肿瘤细胞死亡提供了新的可能性。尽管取得了重大突破，但肿瘤异质性、免疫逃避和免疫抑制性肿瘤微环境 (TME) 等挑战仍然存在。为了克服这些障碍，人们正在探索新方法，例如双靶向、装甲 CAR-T 细胞以及与免疫检查点抑制剂和铁死亡诱导剂的联合疗法。此外，同种异体“现成” CAR-T 疗法的兴起提供了可扩展且更易于获得的治疗选择。监管环境正在不断发展以适应这些进步，美国的 RMAT（再生医学先进疗法）和欧洲的 ATMP（先进疗法药物）等框架正在快速批准基因疗法。然而，围绕基于 CRISPR 的基因编辑的伦理考虑（例如脱靶效应、种系编辑和确保公平获取）仍然处于最前沿，需要持续的伦理监督。脂质纳米颗粒 (LNP) 和外泌体等非病毒递送系统的进展正在提高基因疗法的安全性和有效性。通过将这些创新与联合疗法相结合并解决监管和道德问题，基因疗法将彻底改变癌症治疗，为血液系统肿瘤和实体肿瘤提供持久、有效和个性化的解决方案。
当前和正在进行的基因治疗临床...
临床试验是旨在寻找安全有效的预防、检测或治疗疾病方法的医学研究。一些临床试验正在测试通过改变患者的遗传物质来治疗疾病的方法。这些被称为基因疗法，它们通常通过将有缺陷基因的健康副本添加到患者的细胞中来发挥作用。将来，这些技术可能允许医生通过将基因插入患者细胞而不是使用药物或手术来治疗疾病。除了用健康副本替换突变基因外，研究人员还在测试其他方法。他们正在灭活或“敲除”功能不正常的突变基因。他们还将新基因引入体内以帮助对抗疾病。尽管基因疗法是许多罕见疾病的一种有前途的新治疗选择，但该技术仍在研究中，以确保其安全有效。
细胞和基因治疗
治疗至少 4 岁的杜氏肌营养不良症患者 Elevidys 是一种腺相关病毒基因疗法，最初于 2023 年 6 月获批用于治疗 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁门诊 DMD 儿科患者。该适应症获得加速批准，基于在接受 Elevidys 治疗的患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达，继续批准取决于确认性试验。Elevidys 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。2024 年 6 月，FDA 批准扩大 Elevidys 的标签适应症，将 DMD 基因确诊突变且年龄至少 4 岁的 DMD 患者纳入其中。为确认功能益处，FDA 批准了对门诊患者的传统批准。FDA 批准了对非门诊患者的加速批准。是否继续批准用于非卧床性 DMD 患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。Elevidys 仍禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在缺失的患者。
提高社会保障的完整退休年龄增加对镰状细胞疾病的基因治疗治疗的使用如何影响联邦预算21世纪的气候变化风险
为了评估美国的风险，CBO分析了气候变化间政府间小组中的一系列气候情况。这些场景反映了2020年底到世界各地实施的与气候相关政策的影响，以及2022年的侦察纤维化法案（有时称为“降低通货膨胀法”），其中包括旨在减少排放的几项规定。自1800年代后半段以来，平均全球温度升高超过1度摄氏度（1°C）。基于这些气候场景的CBO预测表明，到2100年，变暖的可能性将超过4°C，并且相等的机会将小于2°C。中央投影大约是温暖的3°C。全范围的潜在温度升高将更低。
对Duchenne肌肉营养不良症患者的Delandistrogene moxeparvovec基因治疗的实际考虑
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