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孤儿井计划向国会提交的年度报告 2024 年 11 月 两党基础设施法第 40601 节 由孤儿井计划编写
AAAS 美国科学促进会 BIL 两党基础设施法 BLM 土地管理局 BSEE 安全与环境执法局 CEJST 气候与经济正义筛查工具 CO2 二氧化碳部门 美国内政部 EMIS 环境管理信息系统 EPA 美国环境保护署 FWS 美国鱼类和野生动物服务局 FY 财政年度 g/h 每小时克数 GDP 国内生产总值 IIJA 基础设施投资和就业法案 IOGCC 州际石油和天然气契约委员会 NAS 美国国家科学院 NPS 国家公园管理局 OWPO 孤井计划办公室 SO 部长令模板 孤井数据报告模板 USFS 农业部 美国森林服务局 USGS 美国地质调查局
碳信用额和碳市场：插入孤儿，空闲...
•计算私营部门插入前10％的排放井时可以插入的额外井数 - 当此类学分的15％用于国家时•创建高度排放井的库存•在公共土地上进行高度排放的井库存•审查当前方法•审查当前的方法（主机与主要注册表和ICROA的工作），以及与此类飞行员的要求•与大型碳纤维交谈•在哪些国家 /地区•考虑•与大型碳纤维交谈••考虑到较大的碳纤维，••在公共土地上•考虑•在公共土地上进行•考虑到较大的碳纤维，•边缘 /空闲井< / div>
探索潜力：在荷兰背景下对孤儿药进行多标准决策分析 (MCDA)
1. Postma MJ、Noone D、Rozenbaum MH、Carter JA、Botteman MF、Fenwick E 等人。使用传统的成本效益分析评估孤儿药的价值：它是否适合目的？ Orphanet J Rare Dis 2022；17：157。 https://doi.org/10.1186/s13023-022-02283-z。 2. De Andrés-Nogales F、Cruz E、Calleja MÁ、Delgado O、Gorgas MQ、Espín J 等人。孤儿药报销的多利益相关者多标准决策分析（FinMHU-MCDA 研究）。 Orphanet J Rare Dis 2021；16：186。 https://doi.org/10.1186/s13023-021-01809-1。3. Schey C、Krabbe PFM、Postma MJ、Connolly MP。多标准决策分析 (MCDA)：测试针对孤儿药的拟议 MCDA 框架。Orphanet J Rare Dis 2017；12：10。https://doi.org/10.1186/s13023-016-0555-3。4. Eichler HG、Kossmeier M、Zeitlinger M、Schwarzer-Daum B。孤儿药的临床不确定性和价格：解决孤儿药报销中的配置和技术效率低下问题。Front Pharmacol 2023；14：1074512。https://doi.org/10.3389/fphar.2023.1074512。 5. Thokala P、Devlin N、Marsh K、Baltussen R、Boysen M、Kalo Z 等。《医疗保健决策的多标准决策分析——简介：ISPOR MCDA 新兴良好实践工作组报告 1》。《Value Health》2016；19：1-13。
FDA授予孤儿药和稀有小儿疾病...
。它可能发生在分娩前的任何时间，分娩和分娩期间或交货后立即发生。由于兴奋性，氧化应激和炎症2,3而导致氧气供应损失或减少引起的最初损伤之后是进行性脑细胞死亡。由于干扰发生的时间以及破坏的位置，大脑中断和/或氧引起的生理影响可能会大不相同。有些儿童可能只会表现出轻度的影响，而另一些儿童将患有严重的永久残疾，包括脑瘫，认知障碍或发育延迟。预计到2030年，HIE的可寻址市场预计为19亿美元。4该公告已被阿根廷董事会批准发布。
孤儿药（稀有疾病）
区域1：狄金森，埃米特，克莱，帕洛阿尔托，奥斯科拉，奥布莱恩区2：布埃纳维斯塔，萨克，克劳福德，卡洛尔，卡罗尔，格林，奥杜邦，古特里。区域3：Pottawattamie，Harrison，Shelby，Cass，Mills，Monona区4：Humboldt，Pocahontas，Calhoun，Calhoun，Wright，Webster，Webster，Webster，Hamilton，Hardin区5：Woodbury和IDA没有第一五个地点和IDA。Zone 6: Winnebago, Worth, Kossuth, Hancock, Cerro Gordo, Franklin, Butler, Floyd, Mitchell Zone 7: Boone, Story, Marshall, Jasper, Tama Poweshiek Zoe 8: Dallas, Polk, Madison, Warren Zone 9: Union, Clarke, Lucas, Adams, Taylor, Ringgold, Decatur, Wayne, Adair, Montgomery, Page,弗里蒙特区10：温尼克，阿拉玛基，克莱顿，费耶特，特拉华州，迪比克，霍华德，奇克索。区域11：黑鹰，布雷默，布坎南，格伦迪。区域12：本顿，林恩，琼斯区13：亨利，得梅因，李，路易莎，华盛顿，马斯卡汀。区域14：雪松。区域15：Mahaska，Marion，Keokuk，Wapello，Monroe，Jefferson，Appanoose，Davis，Van Buren县未由第一五个地点服务：Scott，Scott，Jackson，Clinton，Lyon，Lyon，
SeaBeLife 获得 EMA 孤儿药资格 (ODD)
法国罗斯科夫，2024 年 9 月 3 日——SeaBeLife 是一家生物技术公司，致力于开发旨在阻止细胞坏死的候选药物，今天，该公司宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 授予其用于治疗急性肝衰竭的候选药物 SBL01 孤儿药资格 (ODD)。急性肝衰竭 (ALF) 是一种危及生命的疾病，发生在没有肝脏疾病的人的肝脏突然失去功能时，导致脑病（脑功能障碍）和凝血病（出血性疾病）。ALF 通常影响年轻人，发病率和死亡率很高（当无法进行移植时为 85%）。在欧盟，ALF 患者人数估计为每 10,000 人中有 1.3 至 3.1 人 1 。这符合 EMA 的孤儿药资格门槛，该门槛针对的是每 10,000 人中影响不超过 5 人的疾病。凭借这项孤儿药授权，SeaBeLife 将能够享受监管和财务激励措施，包括协议协助、费用降低以及获批后十年的市场独占权。EMA 孤儿药委员会表示：“[SeaBeLife] 已在急性肝衰竭模型中提供了非临床数据，数据显示，与单独使用授权产品相比，在申请的条件下，SBL01 与目前授权的产品联合使用时，肝毒性降低，存活率提高。委员会认为这构成了临床相关优势。”
IRA、PDABS 和孤儿药：
最近，ASO 疗法被发现可有效治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)，这种疾病影响着近 6,000 名儿童中的 1 名。7 在开发 ASO 之前，许多患有严重 SMA 突变的个体活不过两岁。8 为这个群体开发 ASO 表明投资治疗罕见疾病具有巨大潜力，并强调确保持续投资、研究和获得这些治疗的重要性。
FDA 授予以下药物孤儿药和儿科罕见病指定资格：
开发可供所有患者随时使用的同种异体 CAR-T 产品纽约，纽约州 - 2024 年 7 月 25 日 - Cellectis（“公司”）（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克股票代码：CLLS），一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 UCART22 产品候选孤儿药 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 地位，用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。ALL 约占美国所有白血病病例的 10%，进展迅速，如果不及时治疗，通常会在数周或数月内致命。据估计，2022 年美国发生了 6,660 例 ALL 新病例和 1,560 例与该疾病相关的死亡病例2。 Cellectis 首席医疗官 Mark Frattini 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 授予 UCART22 在治疗急性淋巴细胞白血病方面的 ODD 和 RPDD 地位。这一决定进一步证明了 UCART22 有可能为这些 ALL 患者带来急需的治疗选择。对于那些不适合 HSCT 或在 CD19 定向 CAR T 细胞疗法和/或 HSCT 后复发的患者，迫切需要开发新的 ALL 疗法。”UCART22 是一种针对 CD22 的同种异体 CAR T 细胞候选产品，并在 BALLI-01 中进行评估，BALLI-01 是一项 1/2 期开放标签剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估 UCART22 在复发/难治性 ALL 患者中的安全性、扩展性、持久性和临床活性。
CEP 罕见病孤儿药研发
尽管研究取得了重大进展，为了解罕见病的分子基础提供了必要的工具，而且立法提供了监管和经济激励措施以加快特定疗法的开发，但大多数罕见病（孤儿病）仍然缺乏获批的治疗选择。解决这一转化差距是一项多方面的挑战，其中一个关键方面是选择最佳治疗方式，将罕见病知识的进展转化为潜在的药物（即孤儿药）。开发罕见遗传病孤儿药的策略有多种，包括蛋白质替代疗法、小分子疗法（例如底物减少、化学伴侣、辅因子、表达修饰和通读疗法）、单克隆抗体、反义寡核苷酸、小干扰 RNA 或外显子跳跃疗法、基因替换和直接基因组编辑疗法、mRNA 疗法、细胞疗法和药物再利用。每种策略在孤儿药开发中都有自己的优势和局限性。此外，由于患者招募困难、分子生理学未知、疾病自然史、儿科患者的伦理问题以及监管挑战，罕见遗传病临床试验面临诸多障碍。为了解决这些障碍，罕见遗传病界（包括学术机构、行业、患者权益组织、基金会、付款人以及政府监管和研究组织）必须参与讨论这些问题。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。