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工业指南
I. 引言 人类基因治疗旨在修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗。我们，FDA，为您，人类基因治疗新药临床试验申请 (IND) 的申办者，提供有关在 IND 中提交的化学、制造和控制 (CMC) 信息的建议。本指南旨在告知申办者如何提供足够的 CMC 信息，以确保试验产品的安全性、特性、质量、纯度和强度（包括效力）（21 联邦法规 (CFR) 312.23(a)(7)(i)）。本指南适用于人类基因治疗产品和包含人类基因治疗与药物或器械的组合产品 1。 2 本指南最终确定了 2018 年 7 月发布的同名指南草案，并取代了 2008 年 4 月发布的文件“FDA 审评人员和申办方指南：人类基因治疗临床试验新药申请 (IND) 的化学、制造和控制 (CMC) 信息的内容和审评”（2008 年 4 月指南）。自我们发布 2008 年 4 月指南以来，基因治疗领域取得了迅速发展。因此，我们正在更新该指南，为您提供有关基因治疗 IND 的 CMC 内容的最新 FDA 建议。本指南的组织结构遵循 FDA 关于通用技术文件 (CTD) 的指南结构。有关 CTD 的信息可在 FDA 的行业指南中找到：“M4Q：CTD - 质量”（参考文献 1）。有关提交电子 CTD（eCTD）的信息，请参阅 FDA 网站 https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/electronic-common-technical-document-ectd 。
运动在我们心中...一起来！
可以得出一些结论，也出现了一些问题，因此我们需要共同努力，在 130 多年的经验基础上，为奥林匹克运动的未来制定愿景。首先，在预算飙升的背景下，申办奥运会的数量一直在减少，但在通过 2020 年议程和“新规范”后，申办奥运会的数量有所回升。提前很久就选定夏季和冬季奥运会的主办城市是正确的举措，因为它使国际奥委会和奥林匹克运动成员免于立即做出决定，并为就奥运会及其利益相关者的未来进行冷静辩论创造了适当的条件。我很高兴看到有众多国家竞相竞标举办 2036 年甚至 2040 年奥运会。但我也很高兴听到，在国际奥委会倡导的新理念下，2024 年巴黎奥运会举办后，近 82% 的法国人认为举办 2024 年巴黎奥运会对他们的国家有利。
设备软件上市前提交的内容... - FDA
本指南中推荐的文件基于 FDA 评估设备软件安全性和有效性的经验。但是，只要申办方的方法和文件满足适用的法定条款和法规中的上市前提交要求，申办方可以使用替代方法并提供不同的文件。有关本文件中引用的 FDA 认可共识标准的当前版本，请参阅 FDA 认可的共识标准数据库。3 有关在监管提交中使用共识标准的更多信息，请参阅 FDA 指南《在医疗器械上市前提交中适当使用自愿共识标准》4 和《生物制品评估和研究中心审查的监管提交中的标准制定和标准使用》。5
兴奋剂使用障碍：开发治疗药物
本指南旨在协助申办方进行兴奋剂使用障碍治疗药物的临床开发。2 具体而言，本指南针对食品药品管理局 (FDA 或机构) 目前关于开发药物以支持治疗中度至重度可卡因使用障碍、治疗中度至重度甲基苯丙胺使用障碍或治疗中度至重度处方兴奋剂使用障碍的适应症的总体开发计划和临床试验设计的建议。3 本指南草案旨在成为药物评估和研究中心工作人员（特别是麻醉学、成瘾医学和疼痛医学部或该部门）、制药申办方、学术界和公众继续讨论的焦点。4 本指南不涉及各种兴奋剂中毒或中毒的治疗或兴奋剂戒断的治疗。28
压力：允许血液的协议评估
签名页 下列签名人确认已同意并接受以下方案，并且首席研究员同意按照批准的方案开展试验，并将遵守适当的研究治理框架和任何后续法规修订、良好临床实践 (GCP) 指南、申办方的标准操作程序 (SOP) 和其他相关监管要求。 我同意确保在未经申办方事先书面同意的情况下，不会将本文件中包含的机密信息用于除评估或开展临床研究之外的任何其他目的。 我还确认，我将通过出版物或其他传播工具公开试验结果，不会出现任何不必要的拖延，并将对试验进行诚实、准确和透明的说明；并且将解释与本方案中计划的试验任何差异。
糖或盐 (SOS) 试验：创伤性高渗治疗
签名页 下列签名人确认已同意并接受以下方案，并且首席研究员同意按照批准的方案开展试验，并将遵守《人用药品（临床试验条例 2004 年）（SI 2004/1031）、修订条例（SI 2006/199828）以及临床试验条例的任何后续修订、GCP 指南、申办方的 SOP 和其他经修订的监管要求中概述的原则。 我同意确保在未经申办方事先书面同意的情况下，不得将本文件中包含的机密信息用于除评估或开展临床研究之外的任何其他目的。 我还确认，我将通过出版物或其他传播工具向公众公布研究结果，不会出现任何不必要的拖延，并将对研究进行诚实、准确和透明的说明；并且将解释与本协议中计划的研究任何差异。 首席研究员：
开发治疗或预防疾病的药物
I. 引言 本指导原则的目的是帮助申办方进行药物的临床开发，用于治疗或预防接受实体器官移植 (SOT) 或造血干细胞移植 (HSCT) 患者的巨细胞病毒 (CMV) 疾病。2 具体而言，本指导原则涉及美国食品药品管理局 (FDA) 当前关于药物和治疗性生物制品开发的整体开发计划和临床试验设计的想法，以支持治疗或预防移植后人群的 CMV 疾病。本指导原则旨在促进抗病毒产品部 (DAVP)、药品申办方、学术界和公众之间的持续讨论。3 本指导原则不涉及治疗或预防先天性 CMV 感染或除接受 SOT 或 HSCT 的患者以外的其他患者的 CMV 感染的药物开发。本指南还讨论了 CMV 病毒血症（以 DNA 血症（通过聚合酶链反应 (PCR) 测定的血液中的 CMV 脱氧核糖核酸 (DNA)））作为临床试验中经过验证的替代终点的使用。本指南不包含对统计分析或临床试验设计的一般问题的讨论。这些主题在 ICH 行业指南 E9 统计中进行了讨论
新药和生物制品利益风险评估行业指南
I. 引言 本指导原则旨在向药品申办方和其他利益相关者阐明，在药品的获益、风险和风险管理方案的考虑如何影响美国食品药品管理局（FDA 或 Agency）对根据联邦食品药品和化妆品法案（FD&C Act）第 505(b) 节（21 USC 355(b)）提交的新药申请（NDA）以及根据公共卫生服务法案（PHS Act）第 351(a) 节提交的生物制品许可申请（BLA）所做出的某些上市前和上市后监管决策。本指导原则首先阐明了药品审评和研究中心（CDER）和生物制品审评和研究中心（CBER）进行获益-风险评估时需要考虑的重要因素，包括如何使用患者体验数据 4 为获益-风险评估提供信息。然后，指导原则讨论了申办方如何通过设计和实施开发计划为 FDA 的获益-风险评估提供信息，以及他们如何在临床试验中展示获益和风险。营销应用中的风险信息。它还讨论了
罕见疾病的人类基因治疗；行业指南
I. 简介 本指南为开发用于治疗成人和/或儿童患者罕见疾病 2 的人类基因治疗 (GT) 1 产品的申办方提供了有关临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题的建议。此类信息旨在帮助申办方设计此类产品的临床开发计划，因为此类产品可能存在研究人群规模有限、潜在的可行性和安全性问题，以及与罕见疾病或 GT 产品本身性质所特有的生物活性/功效结果的可解释性有关的问题。本指南最终确定了 2018 年 7 月的同名指南草案。FDA 的指南文件（包括本指南）不规定具有法律约束力的责任。相反，指南描述了 FDA 对某个主题的当前想法，除非引用了特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。FDA 指南中使用的“应该”一词表示建议或推荐某事，但不是强制要求。
指导快照：针对疾病低频分子亚群开发靶向疗法
针对疾病低频分子亚群开发靶向疗法 行业最终指南 本指南提出了哪些建议？最终指南《针对疾病低频分子亚群开发靶向疗法》为开发针对导致或促成疾病的分子改变的治疗方法提供了重要建议，以及可以证明对具有不同分子改变的患者（特别是存在于一小部分患者中的分子改变）有效的证据类型和数量。 药物开发和监管考虑 确定将某个分子亚群纳入临床试验的适当性 申办者应说明为什么证据的强度支持以下假设：具有目标分子改变的患者更有可能对靶向疗法产生反应。研究结果的普遍性如果基于计算、实验和/或临床证据支持的强有力科学原理，有理由预期分组的患者将具有相似的药理学反应，那么可以使用基于分子标准的富集策略，对具有不同分子改变的患者进行分组。在大多数情况下，FDA 都会批准符合纳入标准的患者使用该药物，而不管每个亚组或分子改变的代表性程度如何。标签标签的适应症和用途部分中所描述的适应症应足够广泛，以包括治疗具有低频率分子改变的患者，这些患者无论在临床试验中的代表性程度如何，都有资格参加试验。作为患者分组依据的研究（例如，细胞或动物模型、PD 数据）应明确说明（例如，在标签的临床药理学或临床研究部分）。初次批准后细化目标人群/适应症 鼓励申办方对可能对药物有反应但不符合原始试验条件的分子亚群进行额外研究。扩大药物适应症所需的临床疗效数据的数量和性质取决于药物在最初确定疗效的人群和正在扩大适应症的人群中药理反应的相似性以及药物作用的机制原理。此外，申办方应在上市后收集临床试验中人数有限或没有参加临床试验的患者亚群的数据，以提供有关药物风险和益处的更多信息。要了解有关评估疾病低频分子亚群中的靶向疗法的更多信息，请阅读 https://www.fda.gov/media/117173/download 上的指南