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World File Search System血友病
血友病类别政策 (J7170)
a) 用于预防确诊为无抑制物的先天性血友病 A 患者的自发性出血事件 b) 由血友病治疗中心的专家开具和分发药物 c) 证明患有重度血友病 A，且因子 VIII 水平 <1% 或中度血友病 A，且因子 VIII 水平在 1%-5% 之间 d) 证明最佳剂量的预防性因子 VIII 产品对于预防自发性出血事件无效（例如：目标关节内持续出现出血事件或关节镜检查变化） e) 证明过去 12 个月内发生的出血次数 f) 药物由提供高质量血友病护理和基于结果的治疗中心（即：血友病治疗中心）分发 g) 试验失败、不耐受或对 Hemlibra 有禁忌症 ii。血友病 B
血友病 – 基因治疗 – Beqvez
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
血友病儿童疫苗接种：挑战、创新和未来方向
接种疫苗是该人群的关键干预措施之一，因为它可以预防可能加剧出血并发症或需要侵入性治疗的严重感染，从而进一步增加出血风险。血友病患者由于经常接触血液制品，特别容易受到乙肝和丙肝等血源性感染，因此接种疫苗对于预防疾病至关重要。尽管现代重组凝血因子和病毒灭活技术已大大降低了血源性病原体的传播风险，但免疫接种仍然是长期疾病管理的重要策略。此外，鉴于血友病患者易患流感和肺炎球菌等感染并发症，确保这些人遵循常规疫苗接种计划至关重要。临床指南强调需要谨慎接种疫苗，以最大限度地降低出血风险，同时确保充分的免疫保护。
使用低剂量 Emicizumab 预防抑制剂阳性血友病 A 患者止血
方法：本研究报告了抑制剂阳性重症血友病 A (HAI) 患者和高年出血率患者对两剂艾美西单抗预防方案的反应。所有 HAI 患者在转用艾美西单抗之前均使用按需旁路剂 (BPA) 进行治疗。七名患者接受标准剂量 3 mg/kg 治疗，每周一次，共 4 周，随后每 2 周一次，而 25 名患者开始接受低剂量 3 mg/kg，每 4 周一次，根据临床决定可加量或不加量。连续记录出血频率、关节受累、药物谷浓度和血友病关节健康评分 (HJHS)，直至 2023 年 9 月（中位随访期为 16.4 个月）。2023 年 9 月之后，所有患者均转为低剂量 3 mg/kg，每 4 周一次，随后又增加了 18 名患者，该方案一直持续至今。
血友病 – 基因治疗 – Roctavian
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
关于血友病疗法的聚光灯
大约有60％的被诊断为血友病A的人患有严重的疾病形式；中度病例约占所有患者的15％，轻度病例约占所有患者的25％（NBDF，2024b）。血友病A估计在10,000人中的患病率约为0.7（EMA，2022a）。血友病B不太普遍，在10,000人中或大约10,000人中的患病率为0.2（EMA，2018a）。美国血友病的估计患病率是每100,000名美国男性为血友病A的患病率为12例，每10万名美国男性为血友病B（Soucie等，2020）。因此，根据欧洲药品局（EMA）（10,000中的ema）和食品药品监督管理局（FDA）（在美国影响200,000人）的定义（美国医学研究所（US Digass Discoverion of Discovision of Discovision，2009年）），根据欧洲药品局（EMA）（EMA）指定为“罕见”疾病（影响了500,000人）。
了解血友病的基因治疗
有些患者可能会对基因疗法产生过敏反应。这是一种重组（合成）产品，各种蛋白质的痕迹可能会在输注后两天内引起过敏反应。这些反应通常很轻微，对抗组胺药和对乙酰氨基酚有反应。有时，它们还会引起发烧、短暂性皮疹和胸部不适。由于可能出现过敏反应，输注后您将在医院至少住院几个小时。血友病中心团队将指导您在家中感到不适时应该联系谁。
德克萨斯2012 教育部（MEC）高等教育人员改善（CAPES）评估委员会（DAV）19.farm@capes.gov.br 报告Vigitel Brasil 2023（2706367）我知道25351.911221 ... 初步报告 - 血友病患者和血液凝血因子VIII> VIII因子VIII PowerPoint演示 技术会议与展览 - 门户gov.br 意见SEI No. 3997/2024/MF摘要：CP ANVISA No. 1,282 ... 人类细胞和组织的良好实践指南用于治疗用途 扇区和项目资格参数列表 技术注释14（0046213575）I SEI 25000.031534/2024-94 ... 最终语句特定实例号02/20181 ... FDD-空缺出版-Gov.br 卫生部-Portal Gov.br 航空中的人工智能-Portal Gov.br
遵循良好编辑实践的索引期刊的出版物是药学区域的提高和可见性的基础，这对国家的科学和技术发展做出了重大贡献。通过选择在可靠的期刊上发表，作者在其作品中表现出色，以使他们的作品从该地区有能力的同龄人的公认过程中获得科学的信誉，从而确保道德平稳性，有助于其研究的质量和完整性。此外，在受人尊敬的期刊上发表的文章倾向于实现更广泛，更合格的受众，促进对药学科学知识的传播，并积极影响公共卫生，药物教育，药物政策和与化学药品相关的风险管理。因此，理解和仔细应用原则以识别合法杂志成为任何研究人员不仅旨在认识其工作的研究人员的关键步骤，而且还旨在对药物科学的持续进展做出有效贡献。
堪萨斯州许可法律和法规...2024年8月14日，药物血友病基因疗法...
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理，除非患者达到非偏爱的PDL PA标准，否则需要使用PA指示的首选PDL药物（如果适用）。•必须由血液学家或协商或协商。•患者以前不得接受任何基因治疗。•患者必须诊断出中度至重度血友病（因子IX水平<2 iu/dl或正常1的≤2％），并且必须包括详细信息以满足以下标准之一：1-4
瓣膜roxaparvovec基因疗法可为血友病a
图1（a）6×10 13 Vg/kg队列和（b）4×10 13 Vg/kg队列的（a）6×10 13 Vg/kg队列的每年进行的出血和FVIII输注的年化速率。†这七名参与者中有六名在基线时接受了定期的FVIII预防（一名参与者正在接受按需的FVIII预防，并被排除在外）。基线（n = 6）ABR平均值和中位数为16.3和16.5分/年，整个研究中的平均ABR为0.77 BLEEDS/年，比基线降低了95％。对于这六名参与者，基线时AFR的平均值和中位数分别为135.6/年和136.6个输注/年，整个研究期内的平均AFR/年为7.2次输注/年，比基线降低了95％。ABR，年化出血率； AFR，年度FVIII输注率； FVIII，因子VIII。