XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System血友病
组成部分：第三级标题：emicizumab用于治疗血友病患者A具有VIII因子抑制剂日期：2023年3月（
血友病A是由于X连锁隐性突变引起的凝结因子VIII缺乏引起的一种罕见的遗传性出血障碍。血友病的患病率为17.1例每10万名男性，所有血液中的所有严重程度为A.在南非，据报道有2419例血友病患者，其中2021名患者被诊断为血友病A [1]。血友病A是通过确认VIII缺乏症的诊断，临床表现取决于VIII因子水平，取决于疾病的严重程度（严重，中度或轻度）。存在VIII因子抗体（抑制剂）是血友病A的主要并发症，不幸的是，在大约30％的血友病患者中，VIII替代因子无效。[2]南非严重血友病A抑制剂患者的当前护理标准是治疗出血，因为它们绕过绕过剂，例如活化因子VIIA（NOVO7®）或活化的凝血酶原络合物浓缩液（FEIBA®）。这些药物很昂贵，未接受预防的患者可能会增加与出血有关的发病率的风险，因此国际准则建议预防治疗，以减少患有和无抑制剂的严重血液友善患者的出血频率[2]。emicizumab已在全球范围内被批准为具有和没有抑制剂的血友病患者的非替代疗法。它是皮下给药的，可以每周，每周或每月服用。研究问题：这是一种皮下施用的单克隆双特异性因子IXA和X定向抗体，它使其可以桥接激活的因子IX和因子X，这是在凝结级联反应中通常由活化因子VIII扮演的作用。在南非，Emicizumab进行了常规预防，以防止出血或降低因因子VIII抑制剂而患有血友病A（先天性因子VIII缺陷）患者的出血发作频率。没有关于≤1岁的婴儿的数据，1-2岁儿童的数据有限。建议的剂量为每周的前4周一次为3mg/kg，然后每周一次为1.5 mg/kg（以皮下注射为止）。[3]本综述旨在评估emicizumab的安全性和功效，与患有抑制剂的严重血友病患者的治疗中的护理标准相比。
血友病治疗中的变革性方法
从27th2月至1个。2024年3月在维也纳找到了68th血栓形成和疾病酶研究学会年度会议e。 V.（GTH）。今年的座右铭是“建造凝结的桥梁”。在29th2024年2月，组织了题为“解锁未来：血友病治疗中的变革性方法”。在博士教授的所在地下Christoph雄性 - 与GTH会议总统的同时，发言人：在临床检查和新批准的治疗方案中，血友病A和B因素疗法的开头很广泛。使用两种患者病例，讨论了治疗优化的不同选择。
成年血友病患者和患有慢性HCV/HBV感染的病史，接受肝脏的基因治疗表现出长期出血
1血液学/肿瘤科，加利福尼亚州圣地亚哥分校医学系，美国加利福尼亚州，美国加利福尼亚州； 2国家凝血中心，爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院； 3比利时鲁汶大学医院心血管医学系血管医学和止血病； 4荷兰格罗宁根大学医学中心血液学系； 5 Van Creveldkliniek，荷兰乌特雷希特大学乌得勒支大学良性血液学系，荷兰； 6英国南安普敦的Southampton NHS基金会信托基金会6大学医院； 7英国伦敦的Bart Health NHS Trust，伦敦皇家伦敦血友病中心； 8 CSL Behring，美国宾夕法尼亚州普鲁士国王； 9 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，意大利佛罗伦萨1血液学/肿瘤科，加利福尼亚州圣地亚哥分校医学系，美国加利福尼亚州，美国加利福尼亚州； 2国家凝血中心，爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院； 3比利时鲁汶大学医院心血管医学系血管医学和止血病； 4荷兰格罗宁根大学医学中心血液学系； 5 Van Creveldkliniek，荷兰乌特雷希特大学乌得勒支大学良性血液学系，荷兰； 6英国南安普敦的Southampton NHS基金会信托基金会6大学医院； 7英国伦敦的Bart Health NHS Trust，伦敦皇家伦敦血友病中心； 8 CSL Behring，美国宾夕法尼亚州普鲁士国王； 9 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，意大利佛罗伦萨
第一个现实世界的经验为血友病患者施用伊特拉氏菌脱发基因疗法
•护理小组通过协议开发从制造商那里接受了教育•HTCS基于基因治疗临床过程的关键步骤制定了中心特定的协议，清单和工作表（表1）•这些协议还为执行各个步骤的执行提供了明确的指导，除了为不同的场景提供不同的情况（例如，跨度），例如，临时性的求解计划（例如，跨度的临床计划），例如，ENSTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS INTIS INTISITION REPPANTINS REPPRION RECOPTINS RECOPTINS，考虑•HTCS建立了护理团队（包括血液学家，药剂师和护理人员等），分配了行政日的角色，并提前进行了对管理日期的作用，•护理团队确保如果需要的话，可以使用
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
有关血友病基因疗法的一切
模仿因子VIII的双特异性抗体的到来代表了通过皮下途径给药的血友病A的显着进步，这些抗体促进了等效于等效的与VIII等效的状态，该因子VIII相当于12％至20％，这可以更好地保护出来，从而可以更好地防止流失和减轻治疗的buren缩放率，从而置于SpaceS space burden burden bisedions bisections space nepcect nive nive。但是，根据临床研究，以这种方式治疗的一小部分个体（少于1％）会产生针对该药物的中和抗体（AAM），这使其无效。此外，有些患者可能需要更高的保护来沉迷某些身体或体育活动。对于许多血友病A可以从中受益，对于血友病患者而言，这种治疗方法尚未到达加拿大的各地。
使用机器学习的血友病A抑制剂风险的预测
作者感谢费拉拉大学。tj.s.l.was supported by the Council for Science, Technology and Innovation (CSTI), Cross-ministerial Strategic Innovation Promotion Program (SIP), ‘Innovative AI Hospital System', the National Institute of Biomedical Innovation, Health and Nutrition (NIBIOHN) [grant number SIPAIH20D01], JSPS KAKENHI [JP22K06119] and the National Center for Child Health and Development internal grant [2022b-2]。
Giroctocogene fitelparvovec 基因疗法治疗重症血友病 A：1/2 期 Alta 研究的 104 周分析
血友病 A 患者需要外源性因子 VIII (FVIII) 或非因子止血剂来预防自发性出血事件。基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法正在接受临床研究，以实现内源性 FVIII 的产生。Giroctocogene filparvovec 是一种重组 AAV 血清型 6 载体，含有 B 结构域删除的人类 F8 基因的编码序列。在正在进行的 1/2 期剂量范围 Alta 研究中，4 组连续的严重血友病 A 男性参与者接受了单次静脉注射 giroctocogene filparvovec。主要终点是安全性和循环 FVIII 活性的变化。所有参与者治疗后长达 214 周的中期结果均已公布。11 名参与者接受了给药。丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶升高是最常见的治疗相关不良事件 (AE)，可通过使用皮质类固醇得到缓解。 1 名参与者在输注后 6 小时内报告了两起与治疗相关的严重不良事件（低血压和发热），并在输注后 24 小时内消退。在最高剂量水平（3 × 10 13 vg/kg；n = 5）下，根据显色测定，第 52 周的平均循环 FVIII 活性水平为 42.6%（范围为 7.8%-122.3%），第 104 周为 25.4%（范围为 0.9%-71.6%）。在任何参与者中均未检测到肝肿块、血栓事件或确认的抑制剂。这些 104 周的中期数据表明，在适当的临床管理下，giroctocogene fil telparvovec 通常耐受性良好，并且有可能提供具有临床意义的 FVIII 活性水平，最高剂量组中的低出血事件发生率表明了这一点。该试验在www.clinicaltrials.gov上注册为#NCT03061201。