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关于人工智能 (AI) 辅助临床试验的观点
DOI：10.6026/97320630017616 出版道德声明：作者声明他们遵守 COPE 出版道德准则，如 https://publicationethics.org/ 中所述。作者还承诺，他们与任何其他第三方（政府或非政府机构）无任何关联，且不涉及与本出版物相关的任何形式的不道德问题。作者还声明，他们没有向出版商隐瞒有关本文的任何误导性信息。作者责任：作者对本文的内容负责。官方电子邮件声明：通讯作者声明，并非所有作者都可以收到机构的官方电子邮件。摘要 使用来自 377 名受试者的结构化问卷进行网络调查，记录医疗专业人员对临床试验中人工智能应用（使用已知数据预测未知事件）的看法是有意义的。问卷包含 17 个陈述，分为意识（1,2 个陈述）、感知（3-10 个陈述）和意见（11-17 个陈述）。使用双尾 Fisher 精确检验对受试者之间的数据进行比较，p 值 <0.05 进行数据显着性分析。数据显示，大多数专业人士对人工智能在临床试验中的应用持积极看法。这将加速药物评估过程。然而，在这种情况下，使用人工智能等新兴工具不会取代人类受试者。关键词：人工智能，问卷研究，临床试验。
镜头试验的设计，招聘和基线特征
摘要背景：心血管结局试验的发现表明，通过纤维化治疗可以减少糖尿病性视网膜病的进展。但是，尚未专门的大规模随机试验研究了这一假设。Methods: LENS is a streamlined randomised double-masked placebo-controlled trial, based in Scotland, assessing whether treatment with fenofibrate (145 mg tab- let daily or, in the context of impaired renal function, on alternate days) in peo- ple with early retinopathy reduces progression to referable diabetic retinopathy (defined in NHS Scotland's Diabetic Eye Screening评分方案作为引用的背景或增生性视网膜病，或视网膜激光，玻璃体内注射或玻璃体切除术中引用的大斑点。成年人患有伴随性的和不可介绍的视网膜病（眼睛中的轻度背景性视网膜病变，或者在最新的NHS视网膜筛查评估中，一只/两只眼睛都可以观察到背景性视网膜病变；或者在过去3年中，一只眼睛都可以观察到的大斑点病）是符合条件的。从常规收集的医疗保健数据中鉴定出潜在的参与者，并使用研究团队的定期联系，并与国家电子发病率，死亡率，生物化学和视网膜筛查记录进行联系。学习治疗邮寄给参与者。结果：在2018年9月18日至2021年7月27日之间，随机分配了1151名参与者。他们的平均年龄为61岁（SD 12）年，女性为312（27％），305（26％）患有1型糖尿病。96％的双侧轻度背景视网膜病变，有10％的可观察到可观察到的baculopathy。结论：镜头将对治疗有糖尿病性视网膜病风险的人的功效进行强有力的评估。预计将在2024年中期将会产生结果。试用注册：NCT03439345; ISRCTN15073006; Eudract 2016– 002656-24。
临床试验的经验教训有关免疫的三重组合...
自2010年代以来，免疫检查点抑制剂（ICI）和BRAF/MEK靶向疗法已经显着改善了患有无法切除或转移性黑色素瘤的患者的预后，现在，处于良好状态的患者可以期望5年的总生存率（OS）率为50％或以上（1-3）。根据当前的长期用途数据，在ICIS中，Nivolumab Plus iPilimumab疗法组合被认为是最有前途的疗法，报告的总反应率（ORR）为58％，中位OS为72.1个月（1）。在有针对性的疗法中，dabrafenib plus trametinib的组合是最广泛使用的，高ORR为68％，有利的5年OS率为71％，为19％的患者（2）。然而，所有患者的无进展生存期（PFS）仅为11.1个月，大多数患者的反应均未持续（2）。
早期进行集群随机试验的研究方案...
此预印本版的版权持有人于2022年1月19日发布。 https://doi.org/10.1101/2022.01.19.22269532 doi：medrxiv preprint
血清型交叉保护对疫苗试验的影响
摘要：公共卫生对登革热有效的预防干预措施的需求越来越大，针对四种血清型的安全，有效和负担得起的登革热疫苗将是预防疾病和控制的重要成就。两种四位化的登革热疫苗，登牙剂（CYD-TDV-SANO-FILEADUR）和DENVAX（TAK 003- TAK 003 - TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANE）现在已经完成了3期临床试验。尽管Denvax首先显示出一些令人鼓舞的结果。使用TAK 003试验的可用数据，我们通过贝叶斯方法，疫苗接种后的监视期为12个月和18个月的贝叶斯方法，疫苗效率（VE）。尽管预期在疫苗接种后的第二部分中预计会有更好的测量，但是血清型特异性效率的变化需要仔细考虑。除了观察到疫苗接种前的单个血清瘤是DENVAX疫苗效率的决定因素，例如对于七抗病，我们还指出，在比较了12个月和18个月的VE估计之后，疫苗的效应量会随着时间的推移而降低。随着时间的流逝，效率的比较是有益的，而且非常重要，并讨论了临时交叉免疫在登革热疫苗试验中的作用以及在登革热发烧流行病学的情况下在接种之前疫苗接种之前血统的影响。
随机对照试验的贝叶斯网络分析
2018 年，美国估计有 42,220 例肝细胞癌和肝内胆管癌新发病例和 30,200 例死亡病例 [1]。这些死亡病例大多数是由于肝细胞癌 (HCC)，这是最常见的原发性肝癌 [2]。在全球范围内，肝癌是癌症死亡的第四大原因 [3]。HCC 最常与慢性乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染有关，尤其是并发肝硬化，这限制了手术切除的可行性 [4]。对于适合手术的患者，肝移植和手术切除仍然是早期 HCC 最有效的治疗方法。不幸的是，绝大多数患者在被诊断为 HCC 时已处于晚期，肿瘤无法切除。以往，晚期HCC预后不佳，治疗仅限于经动脉化疗栓塞、射频消融、放射治疗和全身药物治疗[5]。欧洲SHARP试验首次证明，多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）索拉非尼可延长不可切除的HCC患者的中位生存期，优于安慰剂[6]。随后，更多靶向药物相继问世，并在II期或III期临床试验中证明其有效且安全[7]。尽管已有研究将这些药物的有效性和安全性与索拉非尼或安慰剂进行了比较，但尚未进行过头对头比较[8]。为了进一步评估靶向药物治疗HCC患者的疗效和安全性证据，我们进行了贝叶斯网络荟萃分析（NMA）以比较不同HCC靶向药物的生存期、客观缓解率（ORR）和不良事件（AE）。
ITCC-Siopen信标 - 神经母细胞瘤试验的结果
Lucas Moreno，医学博士，博士1；丽贝卡·韦斯顿（Rebekah Weston），MSC 2；科马克·欧文斯（Cormac Owens），医学博士3； Dominique Valteau-Couanet，医学博士4； Marion Gambart，医学博士5；维多利亚·卡斯特尔（Victoria Castel），医学博士6； C. Michel Zwaan，医学博士，博士7； Karsten Nysom，医学博士，博士8；尼古拉斯·格伯（Nicolas Gerber），医学博士9； Aurora Castellano，医学博士10； Genevieve Laureys，医学博士，博士11；露丝·拉登斯坦（Ruth Ladenstein），医学博士，博士学位12； JochenRéossler，医学博士13;盖伊·麦金（Guy Makin），医学博士14； Dermot Murphy，MD 15；布鲁斯·莫兰（Bruce Morland），医学博士16； Sucheta Vaidya，MD 17； Estelle Thebaud，MD 18； Natasha van Eijkelenburg，医学博士7; Deborah A. Tweddle，医学博士，博士19； Giuseppe Barone，医学博士，博士20；朱莉·坦登纳特（Julie Tandonnet），医学博士21； Nadege Corradini，MD 22;医学博士Pascal Chastagner，博士23；凯瑟琳·帕拉德（Catherine Paillard），医学博士24；弗朗西斯科·鲍蒂斯塔（Francisco J. Bautista），医学博士7； Soledad Gallego Melcon，医学博士，博士1； Bram de Wilde，医学博士，博士11； Lynley Marshall博士，MB，BCH 17；朱丽叶·格雷（Juliet Gray），医学博士，博士25；苏珊·伯奇（Susan A. Burchill），博士26； Gudrun Schleiermacher，医学博士27；路易斯·切斯勒（Louis Chesler），医学博士，博士17； Andrew Peet，医学博士，博士16； Martin O. Leach，博士17； Kieran McHugh，医学博士20； Roisin Hayes，医学博士3；尼尔·杰罗姆（Neil Jerome），博士17； Hubert Caron，医学博士，博士28；珍妮弗·莱德勒（Jennifer Laidler），理由师2；尼古拉·芬威克（Nicola Fenwick），理由师2；格蕾丝·霍尔特（Grace Holt），MSC 2； Veronica Moroz，MSC 2；帕梅拉·基恩斯（Pamela Kearns），医学博士，博士2；西蒙·盖茨（Simon Gates），博士2；安德鲁D.J. Pearson，MD 17；和基思·惠特利（Keith Wheatley），Dphil 2；代表癌症儿童（ITCC）和欧洲神经母细胞瘤研究协会（SIOPEN）的创新疗法Lucas Moreno，医学博士，博士1；丽贝卡·韦斯顿（Rebekah Weston），MSC 2；科马克·欧文斯（Cormac Owens），医学博士3； Dominique Valteau-Couanet，医学博士4； Marion Gambart，医学博士5；维多利亚·卡斯特尔（Victoria Castel），医学博士6； C. Michel Zwaan，医学博士，博士7； Karsten Nysom，医学博士，博士8；尼古拉斯·格伯（Nicolas Gerber），医学博士9； Aurora Castellano，医学博士10； Genevieve Laureys，医学博士，博士11；露丝·拉登斯坦（Ruth Ladenstein），医学博士，博士学位12； JochenRéossler，医学博士13;盖伊·麦金（Guy Makin），医学博士14； Dermot Murphy，MD 15；布鲁斯·莫兰（Bruce Morland），医学博士16； Sucheta Vaidya，MD 17； Estelle Thebaud，MD 18； Natasha van Eijkelenburg，医学博士7; Deborah A. Tweddle，医学博士，博士19； Giuseppe Barone，医学博士，博士20；朱莉·坦登纳特（Julie Tandonnet），医学博士21； Nadege Corradini，MD 22;医学博士Pascal Chastagner，博士23；凯瑟琳·帕拉德（Catherine Paillard），医学博士24；弗朗西斯科·鲍蒂斯塔（Francisco J. Bautista），医学博士7； Soledad Gallego Melcon，医学博士，博士1； Bram de Wilde，医学博士，博士11； Lynley Marshall博士，MB，BCH 17；朱丽叶·格雷（Juliet Gray），医学博士，博士25；苏珊·伯奇（Susan A. Burchill），博士26； Gudrun Schleiermacher，医学博士27；路易斯·切斯勒（Louis Chesler），医学博士，博士17； Andrew Peet，医学博士，博士16； Martin O. Leach，博士17； Kieran McHugh，医学博士20； Roisin Hayes，医学博士3；尼尔·杰罗姆（Neil Jerome），博士17； Hubert Caron，医学博士，博士28；珍妮弗·莱德勒（Jennifer Laidler），理由师2；尼古拉·芬威克（Nicola Fenwick），理由师2；格蕾丝·霍尔特（Grace Holt），MSC 2； Veronica Moroz，MSC 2；帕梅拉·基恩斯（Pamela Kearns），医学博士，博士2；西蒙·盖茨（Simon Gates），博士2；安德鲁D.J.Pearson，MD 17；和基思·惠特利（Keith Wheatley），Dphil 2；代表癌症儿童（ITCC）和欧洲神经母细胞瘤研究协会（SIOPEN）的创新疗法Pearson，MD 17；和基思·惠特利（Keith Wheatley），Dphil 2；代表癌症儿童（ITCC）和欧洲神经母细胞瘤研究协会（SIOPEN）的创新疗法
faciosculohumeral肌肉营养不良临床试验的结果度量
摘要：Facioscapulohumeral肌肉营养不良（FSHD）是一种令人衰弱的肌肉营养不良，具有变化，严重性和进展的变化。虽然仍然无法治愈这种疾病，但自从双鸡蛋ox 4（Dux4）基因的表观遗传压缩的潜在机制导致骨骼肌毒性以来，朝着FSHD疗法的进展加速了。这促进了新的疗法的快速发展，以靶向DUX4表达和下游失调，从而导致肌肉变性。这些发现和临床前翻译研究为等待临床试验评估的疗法开辟了新的途径。正如领域预期的FSHD试验一样，对于早期和II期和III期试验，需求已增长，对肌肉功能的更可靠和量化的结果度量的增长。促进纵向临床评估的高级工具将大大提高试验的潜力，以确定成功改善疾病进展或允许肌肉功能恢复的治疗剂。在这里，我们讨论了当前和新兴的FSHD结果指标以及研究人员可能在将此类措施应用于FSHD临床试验设计和实施中所面临的挑战。
随机试验的长期有益影响'train ...
•对协作作者身份的认可：火车大脑联盟成员是：L。Maffei 1，E。Picano 2，M。G. Andreassi 2，A。Angelucci 1，A。Angelucci 1，F。Baldacci 3，L。Baroncelli 1，Baroncelli 1，T。Begenisic 1，P. F. Bellinvia 2，P.F.Bellinvia 2，N。Berardi 1，L.Berardi 1，L.Bia b。 , E. Bonanni 3, U. Bonuccelli 3, A. Borghini 2, C. Braschi 1, M. Broccardi 1, R. M. Bruno 2, M. Caleo 1, C. Carlesi 1.3, L. Carnicelli 3, G. Cartoni 3, L. Cecchetti 5, M. C. Cenni 1, R. Ceravolo 3, L. Chico 3, S. Cintoli 1.3, G. M. Coscia 1, M. Costa 1，G。D'Angelo 3，P。d'Ascanio 7，M。de nes 2，S。del Turco 2，E。of Coscio 7，M。Galante 7，N。Di Lascio 2，F。Faita 2，I.Falorni 1.3，U。Faraguna7，A.Fenu 2，A.Fenu 2，L。Fortunato 2，L。Fortunato 2，R。Franco 1，R。Franco 1，L. Garani 3，3。 Giorgi 3，R。Iannarella3，C。Iofida5，C。Kusmic2，F。Limongi1，M。Maestri3，M。Maffei2.6，S。Maggi1，M。Mainardi1，L。Mammana1，L。Mammana1，A。Marabotti 3，A。Marabotti 3，Mariotti V. 7，Mariotti V. 7，Mariissari 5，E.Melissari 5，A.Merissari 5，S。Mercuri 2，S。Morrin，Morrin 8.9 M. Noale 1，C。Pagni 3，S。Palumbo 5，R。Pasquariello 4，S。Pellegrini 6，P。Pietrini 5，T。Pizzorusso 1，A。Poli 1，L。Pratali 2，A。Retico 10，A。Retico 10，E。Ricciardi 5，E。Ricciardi 5，G。Rota 5，G。Rota 5，G。Rota 5，A。A. > > > > > > > >销售1，S。Sbrana 2，G。Scabia 6，M。Scali 1，D。Scelfo 4，R。Sicari 2，G。Siciliano 3，F。Stea 2，S。Taddei 6，G。Tognoni 3，G。Tognoni 3，A。Tonacci 3，A。Tonacci 2，A。Tosetti 4，M。Tosetti 4，S。Turchi 2＆L。volpi 2＆L。volpi 2＆L。volpi G. 1.3，Neurosce of neurock of neurosce of neurock of neurock of neurosce of。 1，56100，56100 PISA，意大利。2 CNR的临床生理研究所，通过G. Moruzzi 1，56124 Pisa，意大利。 3意大利比萨和奥皮萨大学临床和实验医学神经科。2 CNR的临床生理研究所，通过G. Moruzzi 1，56124 Pisa，意大利。3意大利比萨和奥皮萨大学临床和实验医学神经科。4 IRCCS Stella Maris，Viale del Tirreno 341，意大利Calambrone。 5手术，医学，分子病理学和PISA大学的重症监护，通过意大利比萨的Savi 10，56126。 6比萨大学临床和实验医学系，通过意大利PISA SAVI 10，56126。 7 PISA大学的转化研究和新技术，通过意大利PISA SAVI 10，56126。 8 Bertarelli基金会转化神经工程基金会主席，神经植物中心和生物工程研究所，Ecole Polytechnique Polytechnique Federale de Lausanne，CH-1015瑞士Lausanne，瑞士。 9 Scuola Superiore Sant'anna，P.Za Martiri della libertà33，56127 Pisa，意大利。 10国家核物理研究所（INFN），PISA部分，Largo B. Pontecorvo，3 56127，意大利比萨。4 IRCCS Stella Maris，Viale del Tirreno 341，意大利Calambrone。5手术，医学，分子病理学和PISA大学的重症监护，通过意大利比萨的Savi 10，56126。6比萨大学临床和实验医学系，通过意大利PISA SAVI 10，56126。 7 PISA大学的转化研究和新技术，通过意大利PISA SAVI 10，56126。 8 Bertarelli基金会转化神经工程基金会主席，神经植物中心和生物工程研究所，Ecole Polytechnique Polytechnique Federale de Lausanne，CH-1015瑞士Lausanne，瑞士。 9 Scuola Superiore Sant'anna，P.Za Martiri della libertà33，56127 Pisa，意大利。 10国家核物理研究所（INFN），PISA部分，Largo B. Pontecorvo，3 56127，意大利比萨。6比萨大学临床和实验医学系，通过意大利PISA SAVI 10，56126。7 PISA大学的转化研究和新技术，通过意大利PISA SAVI 10，56126。8 Bertarelli基金会转化神经工程基金会主席，神经植物中心和生物工程研究所，Ecole Polytechnique Polytechnique Federale de Lausanne，CH-1015瑞士Lausanne，瑞士。9 Scuola Superiore Sant'anna，P.Za Martiri della libertà33，56127 Pisa，意大利。10国家核物理研究所（INFN），PISA部分，Largo B. Pontecorvo，3 56127，意大利比萨。