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什么是beqvez？beqvez是一种一次性基因疗法，用于治疗接受常规预防的中度至重度血友病B的成年人，或者患有当前威胁生命的出血或威胁生命的出血病史，或者重复发生严重自发性出血。在使用BEQVEZ治疗之前，您的医疗保健专业人员将进行血液检查，以检查对AAVRH74VAR病毒的中和抗体。此测试的结果将有助于确定您是否可以收到Beqvez。
主题：fidanacogene elaparvovec（beqvez）
fidanacogen Elaparvovec（Beqvez）是一种基于腺癌相关的病毒（AAV）基因基因治疗，在2024年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准或重复出现严重的自发性出血发作，并且没有与腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID中和抗体中和抗体。这是该适应症的第二种FDA批准的基因疗法。fidanacogene elaparvovec是一种一次性静脉输注，可将人为因子IX（HFIX）基因的功能副本传递到靶肝细胞中，使患者能够内源性地合成自己的治疗性固定蛋白质。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
Beqvez是一种用于治疗中度至重度血友病的基因治疗。批准的指示包括目前使用IX（修复）预防疗法的成年人，具有当前或历史的威胁性出血，或重复，严重的自发性出血事件，并且没有对腺体相关病毒（AAV）血清型rh74var（Aavrh74Var）的中和抗体的中和抗体（AAVRH74VAR）cava anavrh74 vaRh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varsiv。beqvez充当基于AAV的基因疗法，旨在将固定基因的功能副本引入转导的细胞中，然后将其编码高活动固定变体。Beqvez仅作为一次性单剂量IV输注。FDA批准是基于关键阶段3 Benegene-2研究的结果，这是一项开放标签的单臂研究，该研究招募了45名成年男性中度严重至严重的血友病B，在领先研究中完成至少6个月的常规常规固定预防治疗。患者以每公斤体重（VG/kg）的5×10^11载体基因组的静脉内（IV）输注Beqvez。该试验表明，与现年化标准（SOC）修复治疗相比，年度出血率（ABR）的非劣势。在第12周和数据截止期之间的功效评估期间，用BEQVEZ进行治疗的平均ABR为2.5（中值随访），而在至少6个月的预处理预处理期间的平均ABR为4.5（中位数为中位数1。2年）。出血，而SOC预防臂则消除了。 数据显示Beqvez是。数据显示Beqvez是
BEQVEZ 6487-A MEDB CMS P2024.DOCX
A.成员年龄在18岁以上。成员符合以下任何一个：1。成员在过去30天内具有负因子IX抑制剂测试结果2。如果成员在过去30天内具有阳性因子IX抑制剂测试结果，则必须在初始阳性结果的2周内产生阴性测试结果C.成员具有严重或中度严重的因子IX缺乏症（≤2％的正常循环因子IX），并且符合以下任何：1。成员目前正在使用第IX因子预防治疗2。成员具有威胁生命的出血的当前或历史3。成员有重复的，严重自发出血发作的病史。成员具有阴性腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）抗体测试结果E.成员先前尚未接受基因治疗
临床审查备忘录-Beqvez
AAV adeno-associated virus AAV5 adeno-associated virus serotype 5 AAVRh74var adeno-associated virus serotype Rh74var ABR annualized bleeding rate AE adverse event ALT alanine aminotransferase AST aspartate aminotransferase BEQVEZ fidanacogene elaparvovec BLA biologics license application BMI body mass index CAG chicken beta ‐ actin CDRH Center for Devices and Radiological Health CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls CSA chromogenic assay EEP efficacy evaluation period FIX clotting factor IX FIX:C circulating levels of FIX LTFU long-term follow-up nAb neutralizing antibody NI non-inferiority OSA one-stage assay PI package insert PMC postmarketing commitment PMR售后需求Pro患者报告的结果REMS风险评估和缓解策略RP常规预防SAE SAE严重不良事件SD标准偏差teae teae exter-everermergerement Extress Eversem forverse Everse uln USPI USPI USPI USPI美国处方信息VG矢量基因组的上限
cp.phar.643 elaparvovec-dzkt（Beqvez）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Fidanacogene Elaparvovec-DZKT（BEQVEZ™）是一种基于腺相关的病毒（AAV）基于载体的基因疗法。fda批准的指示（s）beqvez用于治疗中度至重度B（先天性因素IX缺乏症）的成年人：•目前使用IX预防疗法，或•具有当前或历史性的生命性的出血，或•对出血性的当前或历史威胁性，或•严重的，严重的，严重的seritip selotiptiles and satiles and satiptiles，•dosiptiles，•do pociptipt and•do do do do do do do do do do do do do do do do do do do do satiptip通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Beqvez是医学上需要的：I。初始批准标准
Beqvez™（Fidanacogene Elaparvovec-dzkt）医疗政策...
- Beqvez是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B的成年人，他们目前使用IX预防疗法，或者具有当前或历史性的出血或历史性的出血，或重复，自发性的抗性情节，并具有严重的抗性抗性，并具有中性的抗性，并呈现了中等的抗体供体呈现供体呈现。通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。- 血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，其中受影响的个体的因子不足。这是第二种最常见的血友病类型，是由F9基因突变引起的。F9基因位于X染色体上，因此该疾病被遗传为X连锁隐性性状。约有30％的病例是自发基因突变的结果。研究报告说，超过50％的被诊断出患有严重血友病的人没有先前的家族史。总体发病率估计为25,000个男性出生。- 血友病B的症状和严重程度可能因一个人而异。血友病B可以从轻度到中度到重度。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。
beqvez，inn-fidanacogene elaparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Beqvez的名称0.79-1.21×10 13矢量基因组/ml浓度用于输注2。QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description Fidanacogene elaparvovec is a gene therapy medicinal product that consists of a recombinant viral capsid derived from a naturally occurring adeno-associated viral serotype Rh74 (AAVRh74var) packaging genome containing the human coagulation factor IX (FIX) transgene modified to be a high factor IX activity (Padua)变体称为fix-r338l。fidanacogene elaparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成每个ml的fidanacogene elaparvovec包含0.79-1.21×10 13载体基因组（VG）。每个小瓶的可提取体积为1 ml。有关实际浓度和患者剂量计算的定量信息在伴随药物治疗的批量信息表（LIS）中提供。根据患者的体重和实际浓度，每个包中的小瓶总数对应于单个患者的剂量要求（请参阅第4.2和6.5节）。具有已知作用的赋形剂该药物含有4.55 mg钠。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。4。药物形式的浓缩液用于输注（无菌浓缩物）。清晰至略微的蛋白味，无色至略带棕色溶液，pH值为6.8-7.8，渗透压约为348 MOSM/L。临床细节4.1治疗指示BEQVEZ用于治疗没有因子IX抑制剂病史的成年患者严重和中度严重的血友病B（先天因子IX缺乏症），而没有可检测到的抗体抗体抗体抗体AAV Serotype RH74。