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一阶段III，开放标签，随机对照试验（RCT）表明，尽管eculizumab治疗，pegcetacoplan的治疗对患有临床意义贫血和血管外血液溶解（EVH）的PNH患者的临床益处增加。PEGASUS试验（n = 80）表明，与eCulizumab相比，使用pegcetacoplan的处理与统计学意义和临床意义上有意义的变化相关（平均差= 3.84 g/dl; 95％置信区间[CI]，2.33至5.34 g/dl;避免了输血，在Pegcetacoplan ARM中更常见（85.4％对患者的15.4％；调整后的风险差异= 62.5％； 95％CI，48.3％至76.8％）。患者表示需要有效控制血管内溶血（IVH），减少EVH，改善贫血，减少或消除输血需求并改善疲劳和生活质量的治疗。CDEC得出的结论是，Pegcetacoplan治疗满足了患者在改善贫血和减少输血需求方面确定的一些需求。
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One phase I/II, single-arm, open-label trial (MajesTEC-1) demonstrated that treatment with teclistamab may result in benefits in clinical response rates, overall survival (OS), and progression-free survival (PFS) for adult patients with relapsed or refractory MM (MM) who have received at least 3 prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory drug, and an anti- CD38抗体。在此大量预处理的人群中，总体响应率（ORR）为63.0％（95％置信区间[CI]，55.2％至70.4％），该人口符合预先指定的主要终点|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||| ||| ||||| ||||| || ||| ||| || |||||||| ||||，完全反应或更好的响应率为45.5％（95％CI，37.7％至53.4％），这被临床专家认为在临床上有意义。尽管由于Majestec-1试验的单臂设计而与不确定性相关，但PERC认为OS和PFS结果有望。中位随访时间为22.8个月后，中位OS为21.9个月（95％CI，15.1至NE月），||||||||||| || |||||||||||| ||| ||||| ||| ||| ||||| || ||||||。中值PFS为11.3个月（95％CI，8.8至16.4个月），||||||||| ||| |||||||||||| ||| ||||| ||| ||| ||||| || ||||||。此外，尽管通过方法上的局限性，间接治疗比较的结果不确定性，但在评估的结果中，有利于teclistamab而不是现实世界医生的选择疗法的效果方向保持一致，包括临床反应，OS和PFS。Teclistamab治疗与可管理的毒性特征有关。
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一阶段III，双盲，安慰剂对照试验（敏捷; n = 146）表明，ivosidenib与氮杂丁丁（ivosidenib + Azacitidine）结合使用，从而增加了与IDH1 R132突变的新诊断为AML的成年患者，从而使成人患者与非强化化学相关化，从而增加了临床益处。The AGILE trial demonstrated that ivosidenib + azacitidine, when compared with placebo + azacitidine, resulted in statistically significant and clinically meaningful improvements in event-free survival (EFS) (hazard ratio [HR] = 0.33; 95% confidence interval [CI]: 0.16 to 0.69; P = 0.0011) and overall survival (OS) (HR = 0.44; 95％CI：0.27至0.73; p = 0.0005）在中间的随访时间。2年中位随访时间为28.6个月的OS率为53.1％（95％CI：|||| || |||||）和17.4％（95％CI：||| || || ||||）分别为ivosidenib + Azacitidine和chartbo + Azacitidine和Azacitidine群。PERC认为，与安慰剂 +阿扎西替丁相比，伊沃西二尼 +偶氮丁胺的安全性是可管理的，治疗伴随不良事件（TEAES）和3级茶水的发生率相似。PERC讨论了通过Ivosidenib治疗的QT延长和分化综合征的风险，并指出需要进行足够的监测和潜在剂量调整。
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1阶段III，多中心，开放标签，随机对照试验（Destiny-breast04; n = 557）的证据表明，曲妥珠单抗Deruxtecan的治疗可改善成年患者的生存率，使成人患者的生存率提高在完成辅助化疗后或在6个月内发生了疾病复发。HR+ BC的命运 - 胸04试验中的患者至少接受了一项ET，并且不再考虑进一步的ET。The DESTINY-Breast04 trial showed that, when compared to physician's choice chemotherapy (TPC), treatment with trastuzumab deruxtecan was associated with a statistically significant and clinically meaningful improvement in OS (full analysis set median OS [95% CI] 23.4 months [20.0 to 24.8] vs 16.8 months [14.5 to 20.0]; P value 0.0010) and in PFS (full分析设置中位数PF [95％CI] 9.9个月[9.0至11.3] vs 5.1个月[4.2至6.8]；与接受TPC（16.3％）的患者相比，接受曲妥珠单抗Deruxtecan（52.3％）的患者的客观缓解率（ORR）较高，而在TPC组中，TPC手臂中有1.1％的反应是tpc的1.1％，与该人群中的1.1％相比，曲妥珠单抗Deruxtecan ARM中的反应的3.5％是罕见的反应。曲妥珠单抗Deruxtecan与可管理的毒性概况有关。
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一项 II 期开放标签研究（VISION；关键队列 A 中的 N=151）评估了替泊替尼对携带 MET ex14 跳跃突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的疗效和安全性；然而，由于这项描述性研究的单组设计以及完全缺乏统计检验，因此尚不清楚替泊替尼治疗是否比任何相关的治疗对照剂带来额外的临床益处。此外，pERC 指出，由于后期治疗周期的样本量减少、替泊替尼的开放标签给药以及没有对照组，VISION 试验的 HRQoL 数据存在不确定性。因此，替泊替尼对 HRQoL 的影响仍然未知。申办方提交的间接证据将 VISION 队列 A 与接受其他可用疗法治疗的患者进行了比较，但由于重要的方法学问题和多种偏见来源，pERC 无法得出结论，认为与化疗或免疫疗法相比，特泊替尼治疗在无进展生存期 (PFS) 或总生存期 (OS) 方面具有额外的临床益处。此外，特泊替尼并未与化疗和免疫疗法的联合治疗进行比较，也没有关于健康相关生活质量或危害的比较证据。考虑到所有证据，pERC 得出结论，对于携带 MET ex14 跳跃突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者，与 NSCLC 标准治疗相比，特泊替尼治疗益处的临床意义存在高度不确定性。
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1。在一个24周的随机对照试验（Haven 3）中，每周的Emicizumab方案为1.5 mg/kg，每两周每两周3 mg/kg显示出具有统计学意义且临床上有意义的降低，降低了出血的降低（年度化的出血率[ABR]，治疗的散布，并与散布的散布，并将其相结合，并将其与之相交，并将预防（情节性FVIII治疗）。在没有FVIII抑制剂的患者中显示出出血结局的这种降低，这些患者以前接受了发作性FVIII替代的治疗。在Haven 4中，一项非随机，单臂试验的描述性分析结果表明，每四个星期用6 mg/kg emicizumab治疗的患者的ABR通常与Haven 3试验中患者中观察到的患者一般对齐。
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One double-blind, phase 2/3, randomized controlled trial (RCT) (N-MOmentum, N = 230) in patients with NMOSD demonstrated that, among AQP4 seropositive patients (N = 213) treatment with inebilizumab likely results in a clinically meaningful increase in time to first relapse and a reduction in the proportion of patients with worsening in Expanded Disability Status Scale (EDSS) compared to treatment with placebo after 197 days of treatment. Among AQP4 seropositive patients, the hazard ratio (HR) for time to first Adjudication Committee (AC)–determined NMOSD attack was 0.28 (95% confidence interval [CI]: 0.12 to 0.42, P < 0.0001) and at day 197, 87.6% of patients in the inebilizumab group were attack-free compared to 56.6% in the placebo group, which equated to a 77.3% reduction in the risk of AC-determined NMOSD attack. The CADTH review of the sponsor's submitted indirect treatment comparisons concluded that inebilizumab did not offer a benefit relative to eculizumab, and that imprecision in the estimated HR prevented a definitive conclusion from being reached in the comparison with satralizumab.
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一项国际性、双盲、随机、 III 期临床试验 (KEYNOTE-966，N = 1,069) 纳入了局部晚期、不可切除或转移性 BTC 患者，且该类患者此前未接受过治疗，结果表明，与安慰剂加吉西他滨和顺铂（以下简称安慰剂加化疗）相比，使用帕博利珠单抗加吉西他滨和顺铂（以下简称帕博利珠单抗加化疗）治疗可能会显著提高总生存期 (OS) 的概率。帕博利珠单抗联合化疗组的中位 OS 为 12.7 个月（95% 置信区间 [CI]：11.5 至 13.6），安慰剂联合化疗组为 10.9 个月（95% CI：9.9 至 11.6），风险比 (HR) 为 0.83（95% CI：0.72 至 0.95）。12 个月和 24 个月的 Kaplan-Meier (KM) 估计的 OS 率的组间差异分别为 7.5%（95% CI：1.6 至 13.4）和 6.8%（95% CI：1.7 至 11.9），因此表明帕博利珠单抗联合化疗具有生存优势。健康相关生活质量 (HRQoL) 评估表明，与单纯化疗相比，在化疗中添加帕博利珠单抗可能不会产生任何有临床意义的差异；但由于 HRQoL 评估中缺少大量数据，因此证据的确定性较低。
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< 向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。 优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。 与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。< 向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。 优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。 与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。 优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。 与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。 优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。 与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。 优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。 与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。 优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。 与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。向下2 [n = 984]，向前2 [n = 582]，向前3 [n = 526]，向下4 [n = 1,085]，以及5 [n = 588]，以及在T2D患者中，患有胰岛素 - noecec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insec insecter，insecter或在治疗的第26周或第52周，与每日基底胰岛素（胰岛素甘蓝或胰岛素degludec）相比，基线糖化血红蛋白（A1C）的变化结果不属。优越性的次要分析表明，与对此结果评估的每日胰岛素类似物相比，胰岛素ICODEC在统计学上比统计学上优越，但是差异的幅度不太可能在临床上很重要。与每日基底胰岛素相比，用胰岛素ICODEC治疗在次要结局中产生了类似的临床益处，例如在血糖范围和体重变化中所花费的时间。
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