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统计审查-Everidys
AAV Adeno-Associated Virus AE Adverse Event AESI Adverse Event of Special Interest BLA Biologics License Application CI Confidence Interval DMD Duchenne Muscular Dystrophy FDA Food and Drug Administration IR Information Request ISE Integrated Summary of Efficacy ISS Integrated Summary of Safety ITT Intent-to-Treat IV Intra-Venous LSM Least Squares Mean MAR Missing At Random mITT Modified Intent-to-Treat MMRM Mixed Model for Repeated Measures MNAR Missing Not At Random MWR Meter Walk/Run NSAA North Star Ambulatory Assessment PROMIS Patient-Reported Outcomes Measurement Information System REML Restricted Maximum Likelihood SAE Serious Adverse Event SAP Statistical Analysis Plan SAS Statistical Analysis System sBLA Supplemental Biologics License Application SE Standard Error SV95C Stride Velocity 95th Centile TEAE Treatment-Emergent Adverse Event
2024年6月20日批准信-Everidys
2024年6月20日Sarepta Therapeutics，Inc。Attention: Patrick O'Malley 215 First Street Cambridge, MA 02142 Dear Patrick O'Malley: We have approved your request received December 21, 2023, to supplement your Biologics License Application (BLA) submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of卧床患者的Duchenne肌肉营养不良（DMD），并在DMD基因中确认突变。We have also approved your request to supplement your BLA submitted under section 351(a) of the PHS Act for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of DMD in patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene, according to the regulations for accelerated approval, 21 CFR 601.41.基于Elevidys Micro-Dystrophin的表达，非门诊患者的DMD指示得到了加速批准。对该补充的审查与以下国家临床试验（NCT）数字有关：NCT05096221和NCT04626674。此批准要求您进一步研究生物产品，以验证和描述其临床益处，而在替代终点与临床益处的关系或观察到的临床益处与最终结果的临床益处存在不确定性。ACCELERATED APPROVAL REQUIREMENTS Under accelerated approval regulations statutory provisions and we may grant marketing approval for a biological product on the basis of adequate and well-controlled clinical trials establishing that the biological product has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely, based on epidemiologic, therapeutic, pathophysiologic, or other evidence, to predict clinical benefit or on the basis of an effect on a clinical终点除了生存或不可逆转的发病率。
阅读障碍 - 阿育吠陀评论
摘要：患有阅读障碍的儿童努力记住数字和颜色，并了解押韵的声音并延迟语音发展。他们看到单词不同，字母翻转。阅读障碍可能与人与人之间不同。有些患有温和的阅读障碍，有些可能患有严重的诵读困难。这个问题与孩子的智力无关，通常会出现神经发育功能障碍。它与男性和女性同样影响孩子。这并不常见，但全世界有7％至15％的儿童患有阅读障碍。最常见于5至13岁的孩子。在阿育吠陀文学中阅读障碍是“ Manodaurbalayajanya vakvikarah”。多年来，如果有年龄段的孩子开始超越自己的年龄段的技能，则患有阅读障碍的孩子可能会越来越沮丧。患有阅读障碍的患者会在兄弟姐妹，朋友和亲戚之间的关系中造成压力，而父母的知识则经常会产生压力。vata主要负责正常活动。Rajas和Tamas Manas Doshas主要负责任何精神残疾。Manas Dosha的平衡是治愈阅读障碍的最重要因素。 在阿育吠陀的阅读障碍中，由Daivayapashrya-Chikitsa，Yuktivyapashrya-Chikitsa和Satvavajaya-Chikitsa治疗。Manas Dosha的平衡是治愈阅读障碍的最重要因素。在阿育吠陀的阅读障碍中，由Daivayapashrya-Chikitsa，Yuktivyapashrya-Chikitsa和Satvavajaya-Chikitsa治疗。
在新诊断的2型糖尿病患者中的血脂异常发生1 Qamar Sajad
2 Dr Zubair Ahmed 2 Federal government polyclinic hospital (PGMI) Islamabad 3Dr Aimen Saleem 3Medical officer, Polyclinic Hospital Gujrat 4Dr Qudsia Usman 4CMH Rawalpindi 5Afan Shamim 5Bolan Medical Complex Hospital 6Dr Zofeen Aftab 6BHU city Mzd 7Kashif Lodhi 7Department of Agricultural, Food and Environmental Sciences.UniversitàpolitécnicaDelleMarche通过Brecce Bianche 10，60131 Ancona（An）意大利摘要：简介：根据过去的研究，糖尿病的发生率在城市和农村地区的发生率增加了三倍，在不久的将来，巴基斯坦的糖尿病患者数量很高。由于脂质谱的改变，2型DM患者更有可能出现血管问题。甘油三酸酯（TGS），总胆固醇（TC）或降低脂蛋白胆固醇升高的血液水平升高是糖尿病血脂异常的迹象，这是动脉粥样硬化性的（HDL-C）。通过管理血脂异常，可以降低心血管疾病的风险。目的：这项研究的目的是确定II型糖尿病患者的血脂异常的发生，这些患者刚刚接受诊断。方法：该研究是在拉合尔的法蒂玛纪念医院进行的。在研究中，刚刚接受诊断的2型糖尿病患者被录取为病例，而100人被包括在对照中。对照组和病例组的参与者都提供了血液样本，然后对它们进行了禁食和光后等离子体葡萄糖，HDL-C，LDL-C，TG，TG，TC和HBA1C的测试。
使用 FMRI 图像诊断诵读困难症
功能预处理：在 fMRI 数据分析中，每次运行 BOLD 时，都会执行一系列预处理步骤。这包括创建参考体积和去颅骨版本以与 T1 加权参考对齐、估计头部运动参数以及应用时空滤波以增强神经活动模式并抑制噪音。根据获取体积内切片的时间差异调整切片时间校正，并转换为标准模板空间，确保一致的空间对齐。进一步的步骤包括生成混杂时间序列、计算生理回归量、使用网格重采样进行空间对齐以及高斯平滑以增强图像。这些程序共同准备了 fMRI 数据以供后续分析，确保对大脑活动模式的解释准确可靠。
镝掺杂硅的缺陷结构 1
在本研究中，我们利用傅里叶变换红外光谱 (FTIR) 和拉曼光谱法分析了硅 (n-Si) 样品及其含镝 (n-Si-Dy) 组合物的结构和光学特性。FTIR 光谱中的特征峰如 640 cm -1 (Si-H 模式) 和 1615 cm -1 (垂直拉伸模式) 被识别，表明了材料的结构特征。n-Si-Dy 光谱中在 516.71 cm -1 和 805 cm -1 处出现的额外峰表明镝对材料结构和缺陷的影响。对频率范围 (1950–2250 cm -1 ) 的检查进一步证实了与缺陷和与镝相互作用相关的局部振动模式。在 2110 cm -1 和 2124 cm -1 处发现了与 Dy-Dy 拉伸以及与硅相互作用相关的峰。拉曼光谱分析表明，在退火过程中形成了硅纳米晶体，XRD 结果证实了这一点。所获得的结果为了解镝对硅材料结构和性能的影响提供了重要的见解，这可能在光电子学和材料科学中得到应用。关键词：硅、镝、稀土元素、拉曼散射、扩散、热处理、温度 PACS：33.20.Ea，33.20.Fb
肌发育症的基因检测
描述/背景肌肉营养不良是指30多种遗传性疾病，这些疾病会导致渐进的肌肉无力和肌肉丧失。肌发育症（DM）是一种肌肉营养不良的一种，具有2种形式，1型（DM1）和2型（DM2）。这是成人发作的肌肉营养不良的最常见形式。1 DM1 DM1，也称为Steinert病，估计会影响全球20,000名个人中的1个。流行率似乎是区域性的，可能高达10,000（冰岛）中的1个，达到100,000分之一（在日本的某些地区）。它是以常染色体主导方式继承的。dm1是由位于染色体19。ctg重复长度最多34被认为是正常的。重复长度在35至49之间，尽管异常，但不会导致症状表达；但是，这些人的孩子有更大重复的风险增加（预期）。使用DM1，重复可能超过5,000。2,3 CTG重复扩张的长度与疾病的严重程度中等相关。DM1是一种多系统疾病，可能会影响大脑，骨骼和光滑的肌肉，眼睛，心脏，胃肠道，肺部和内分泌系统。它是最可变的遗传性人类疾病之一，因为该表达范围从无症状成年人到严重影响的新生儿。临床发现已分为3种表型；但是，它们之间没有绝对的区别，因为它们更像是连续体。- 轻度DM1（成人发言）是最普遍的形式，可能包括过早的白内障，秃发和轻度肌瘤；寿命是正常的。- 经典DM1（成人发言）可能包括白内障；远端弱点涉及腿的背屈者和手臂的长手指屈肌；手，脖子和脸部的肌肉动物；
骨髓增生异常综合征 (MDS)
如果您或您认识的人被诊断患有骨髓增生异常综合征，您可能会感到焦虑或不知所措。这是正常的。也许您已经开始治疗，或者您正在与您的医生和您的家人/whānau 讨论治疗方案。无论您处于什么阶段，我们希望本手册中包含的信息能够回答您的一些问题。它可能会引发其他问题，您应该与您的医疗团队讨论这些问题。
骨髓增生综合征（MDS）
If you or someone you know has been diagnosed with a myelodysplastic syndrome, you may be feeling anxious or overwhelmed.This is normal.Perhaps you have already started treatment, or you are discussing treatment options with your doctor and your family/whānau.Whatever point you are at, we hope that the information contained in this booklet is useful in answering some of your questions.It may raise other questions, which you should discuss with your health care team.