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个性化医疗中的创新精准基因编辑工具...
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 的发展引发了继锌指核酸酶和转录激活因子样效应物核酸酶之后的基因组工程浪潮，并使基因编辑成为预防和治疗遗传疾病的一种有前途的策略。然而，由于一些技术问题对其安全性和有效性构成挑战，并且缺乏适当的临床法规使其在不影响人类伦理的情况下向改善人类健康的方向发展，基因编辑尚未在临床上得到广泛应用。通过系统地研究基因编辑工具的肿瘤学应用及其医学转化的关键挑战因素，基因组编辑对癌症驱动基因的发现、肿瘤细胞表观基因组正常化、靶向递送、癌症动物模型的建立以及临床上的癌症免疫治疗和预防有着重大贡献。以 CRISPR 为代表的基因编辑工具有望成为精确控制癌症发生和发展的有前途的策略。然而，在将 CRISPR 纳入下一代分子精准医学之前，一些技术问题和伦理问题是需要妥善解决的严重问题。鉴于此，本文讨论了限制脱靶效应的新技术发展，并重点介绍了使用基因编辑方法治疗无法治愈的癌症。
基因编辑（GE）在新西兰Aotearoa 2025及以后 - 资源小册子
这一相同的病毒输送过程可以应用于提供特别有助于个人的医学活性蛋白质，进一步促进了我们制造个性化药物的能力，该药物完全适合由个人的遗传代码控制的代谢。简单的GE CRISPR贴片或注射可以使医生使用患者自己的身体提供治疗方法，以特别精确地治疗疾病。在英国和美国，CRISPR已经成功地用于治疗患有β地中海贫血和镰状细胞疾病的患者，这两者都是由基因序列错误引起的。在新西兰，正在使用遗传编辑的T细胞进行临床试验，以独特有效地治疗癌症患者。
技术风险（转基因、基因编辑），欧洲的问题是什么？更广泛的历史视角
要理解为什么欧洲限制使用某些技术，而美国却没有对相同技术采取同样的措施，植物生物技术就是一个有用的例子。显然，欧洲是转基因抵制运动的发源地。一个短期原因可以从其 1990 年的指令中寻找，该指令创建了一个名为“转基因生物”的司法对象。它于 2001 年被一项新指令取代，但保留了其对转基因的毫无意义的定义（Tagliabue，2016a）。这种监管方法侧重于“遗传物质以非自然方式改变的生物”，给人的印象是转基因生物本质上是不同的且有风险，因此在“疯牛病”危机之后，不信任的消费者有可能拒绝转基因这项有前途的技术。 2018 年 7 月，欧洲法院 (CJEU) 的一项裁决（“通过诱变获得的生物体属于转基因生物，原则上应遵守转基因指令规定的义务” 1 ）对生物技术人员来说是一个新的打击。然而，随之而来的问题是：为什么所有这些事件都发生在欧洲？要理解这一点，我们需要描述意识形态背景，并以此从更广泛的历史视角来看待。
作物改善：从育种到基因组编辑
演讲者：讲座将由来自印度和国外的著名科学家就复习课程主题的相关主题进行。以下是说话者的名称，几位演讲者已经接受了邀请（以黄色的色彩突出显示），并在其他演讲者那里予以确认：分子植物育种和基因组学：Rajeev K. Varshney FRS，澳大利亚默多克大学，澳大利亚默多克大学，澳大利亚穆多克大学 * T. R. Sharma博士 * T. R. Sharma博士新德里IARI * Giuseppe L. Rotino博士，前CREA，基因组学和生物信息学研究中心的前研究主任，意大利蒙塔纳索·伦巴多 * Ramesh Sonti博士，ICGEB，ICGEB，新德里教授A. K. A. K. Singh教授科学家DRR，海得拉巴和ABF教授 * C. N. Neeraja博士，IIRR，海得拉巴 * M. Muthamilarasan博士，海得拉巴大学，海得拉巴大学 *
基因编辑治疗人类疾病的进展与协调（COST Action CA21113 GenE-HumDi 会议纪要）
Alessia Cavazza, Ayal Hendel, Rasmus O. Bak, Paula Rio, Marc Güell, Duško Lainšček, Virginia Arechavala-Gomeza, Ling Peng, Fatma Zehra Hapil, Joshua Harvey, Francisco G. Ortega, Coral Gonzalez-Martinez, Carsten W. Lederer, Kasper Mikper, Manuel Gasen, Nechaul Gaster, Gaster Gonçalves, Julie Petersen, Alejandro Garanto, Lluis Montoliu, Marcello Maresca, Stefan E. Seemann, Jan Gorodkin, Loubna Mazini, Rosario Sanchez, Juan R. Rodriguez-Madoz, Noelia Maldonado-Pérez, Torella Laura, Michael Schmueck-Henneresse, Cristina Gloria, Gloria Gloria, Julian Güne makova-Trojanowska, Annarita Miccio, Francisco Martin, Giandomenico Turchiano, Toni Cathomen, Yonglun Luo, Shengdar Q. Tsai, Karim Benabdellah, on behalf of the COST Action CA21113 (https://www.genehumdi.eu)
病毒和非病毒对基因编辑的免疫反应......
摘要：遗传性视网膜疾病 (IRD) 是工业化国家失明的主要原因，基因疗法正迅速成为治疗这类疾病的可行选择。使用病毒载体的基因替换已成功应用于一组罕见疾病，并已发展到商业用途。这一技术以及基因编辑的进步为新一代疗法的出现铺平了道路，这些疗法使用 CRISPR-Cas9 原位编辑突变基因。这些基于 CRISPR 的药物可以作为病毒载体中的转基因、未包装的转基因或使用非病毒载体的蛋白质或信使 RNA 递送到视网膜。尽管眼睛被认为是一种免疫特权器官，但动物研究以及临床证据都得出结论，眼部基因疗法会引发免疫反应，在某些情况下会导致炎症。在这篇评论中，我们评估了有关预先存在的免疫力的研究，并讨论了先天性和适应性免疫反应，特别关注免疫
基因组编辑的进展及其在转基因大鼠模型生成中的应用
大鼠被广泛用作小动物模型。过去二十年出现了许多基因工程大鼠模型，近年来基因特异性核酸酶的出现加速了它们的产生。本综述涵盖了用于产生基因工程大鼠品系的技术和进展，以及它们在更广泛地开发大鼠模型中的应用，例如条件性敲除和报告基因品系。此外，还讨论了尚待在大鼠中探索的基因组编辑技术。本综述还特别关注了已经进行了大量研究的两个领域：人类遗传疾病和免疫系统分析。在这两个领域中对模型进行了详细描述，并强调了大鼠模型相对于现有的相应小鼠模型的竞争优势。本综述的目的是全面描述大鼠模型在解决特定科学问题方面的优势和潜力，并描述用于开发新项目的最佳基因组工程工具。
基因编辑辩论中的公众结构
基因编辑辩论中的公众结构 Morgan Meyer CSI-i3、巴黎高科矿业大学、PSL、法国国立科学研究院 世界卫生组织（WHO，《制定人类基因组编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会》，2019 年，第 28 页）在其关于基因编辑治理的背景文件中写道：“这些年来，以及自 CRISPR-Cas9 发现以来，人们普遍认为需要让公众参与到基因组编辑辩论中。” 世卫组织进一步指出，包括科学家、国家科学院、伦理学家以及患者在内的各种利益相关者都呼吁进行公开辩论和对话。 如今，这种对公众的考虑并不少见；一些作者观察到，机构和政府内部的决策过程已通过公众参与而显著开放，沟通如今已成为“治理的基本要素”（Irwin，2010 年，第 107 页）。这种新的、更具包容性的治理形式促进了公众的积极参与，公众不再被视为无知或不理性的，而是一个需要咨询的实体。这些包容性的治理形式只是技术与公众之间可能出现的诸多纠葛之一：许多人坚信公众不应参与决策，科学进步只需要被“接受”。其他人仍然设想公众成员可以通过自制 CRISPR 套件和与所谓的“生物黑客”合作成为基因编辑的积极用户。这篇评论仔细研究并分析了公众在基因编辑辩论中的不同想象和定位。我认为，还有更深入分析公众结构的空间。基因编辑的应用领域从健康到环境和农业。该技术被认为可以治疗艾滋病毒、莱伯氏先天性黑蒙、镰状细胞病、囊性纤维化和β地中海贫血等疾病。农业领域经常引用的例子包括培育无角奶牛、不褐变的蘑菇，以及更普遍的培育更具有抵抗力或营养品质更高的植物。关于环境问题，基因编辑可能用于对抗生物多样性丧失和救助濒危物种（如鸟类）、控制入侵物种（如老鼠和兔子）、复活灭绝物种（如猛犸象）和控制害虫（通过针对昆虫和其他疾病媒介）。虽然基因编辑在许多领域都有影响，但本文将首先关注农业领域的公开辩论。公众类型公众的初步定位可以总结如下：公众必须接受。诸如“公众接受”和“消费者接受”之类的术语在辩论和学术出版物中很常见。仅举一个例子，我们读到人们需要“了解基因组编辑介导的植物育种的好处，信任相关法规”，并且“谨慎的风险-收益沟通”是必要的（Ishii & Araki，2016，第 1507 页）。公众在这里被定位为一个被动群体，而感知到的挑战是教育、告知和说服公众基因编辑的积极特征。科学家和政策制定者对“接受”一词的重视引出了一个问题：为什么尽管围绕转基因生物存在争议、呼吁“负责任”创新以及对赤字模型的批评，但公众仍然经常被描绘成无知的。
通过体内碱基编辑改善 Snijders Blok-Campeau 综合征小鼠模型的行为
CHD3 33 中的新生变异和遗传变异。CHD3 蛋白中几处基因突变位置的示意图（图 1a）。使用上海交通大学医学院新华医院获得的一名 SNIBCPS 儿童及其未受影响的父母的基因组 DNA 进行全外显子组测序，我们在 CHD3 基因中发现了一个新生 SNV（c.C3073T，NM_001005271.3；p.R1025W，NP_001005271.2），并使用 Sanger 测序进行了验证（图 1b）。新生变异引起的氨基酸变化（R1025W）位于 CHD3 蛋白的解旋酶 ATP 结合结构域和解旋酶 C 末端结构域之间（图 1a）。 gnomAD 数据库 (http://gnomad.broadinstitute.org) 中的数据表明，该变异 (CHD3，17号染色体：7803967) 在东亚人群中不存在，这表明它是一种罕见变异。