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临床政策：供体淋巴细胞输注（Medicare）
有关重要的监管和法律信息，请参阅本政策结束时的重要提醒。描述供体淋巴细胞输注（DLI）是一种免疫治疗方法，可降低同种异性造血干细胞移植（HSCT）后许多血液学恶性肿瘤的复发风险（HSCT），或者将患者混合在供体嵌合体中，供体和受体的供体细胞和受体干细胞coex coex coex coexisist Issist。在此过程中，将原始干细胞供体的供体淋巴细胞注入患者中，以引起免疫介导的移植物与肿瘤反应。由DLI治疗的血液系统恶性肿瘤可以包括但不限于慢性髓样白血病（CML），急性髓细胞性白血病（AML），急性淋巴细胞性白血病（ALL），淋巴瘤，多发性脊髓瘤和脊髓骨气发育症。本政策描述了供体淋巴细胞输注（DLI）的医疗必要性要求。标准来自国家综合癌症网络（NCCN）指南1,2,3,4,5和系统评价的组合。6,7,8,9这项政策允许DLI后HSCT降低血液系统恶性肿瘤复发的风险。在完全嵌合的情况下，不建议使用DLI产生额外的好处。dli不应用于增加供体嵌合体的唯一目的，而没有因不确定的益处加重移植物与宿主疾病（GVHD）的风险而复发的风险。10此外，处理供体淋巴细胞移植物（例如，富集，耗尽，激活）的各种技术以增强移植物与肿瘤（GVT）效应或降低GVHD正在进行研究。8不建议在临床试验之外使用这些技术，因为没有建立益处，因为要超过风险，需要进一步的研究才能广泛用于DLI。
第1页，共35页-AccessData.fda.gov
• Immune-Mediated Adverse Reactions ( 5.1 ) • Immune-mediated adverse reactions, which may be severe or fatal, can occur in any organ system or tissue, including the following: immune-mediated pneumonitis, immune-mediated colitis, immune-mediated hepatitis, immune-mediated endocrinopathies, immune-mediated dermatologic adverse reactions, immune- mediated nephritis and renal功能障碍和实体器官移植排斥。•监视早期识别和管理。在基线和治疗期间定期评估肝酶，肌酐和甲状腺功能。•基于反应的严重程度，预扣或永久停止libtayo。（2.3）•输注相关反应：基于反应的严重程度，中断，输注速度降低或永久停止。（2.3，5.2）•同种异体造血干细胞移植（HSCT）的并发症：在接受PD-1/PD-L1阻断抗体治疗之前或之后接受同种异体HSCT的患者可能发生致命和其他严重的并发症。（5.3）•胚胎毒性：可能造成胎儿伤害。向胎儿潜在风险的生殖潜力和使用有效避孕的使用。（5.4，8.1，8.3）
07.241 人乳头瘤病毒疫苗生物学页面
6 年级学生 – 常规免疫计划 • 对于不分年级的学生，可根据具体情况提供疫苗，一般在 11 至 12 岁至 26 岁之间。o 指导原则是在学生离开学校系统之前为他们提供保护。注意： • 公共卫生部门将筛查 6 至 9 年级的所有学生，以确保他们及时接种 HPV-9。• 6 年级有资格接种疫苗的学生如果向公共卫生部门报到，则在 26 岁之前继续有资格接种疫苗。17 岁至 26 岁的男性和女性。• 26 岁时开始接种 HPV 疫苗系列的男性和女性，在完成该系列时将年满 27 岁，有资格接种省级资助的疫苗。造血干细胞移植 (HSCT) 接受者： • 年龄在 9 岁至 45 岁之间的所有 HSCT 接受者。请参阅移植候选者和接受者的免疫接种标准 实体器官移植 (SOT) 候选者和接受者： • 年龄在 9 岁至 45 岁之间的所有 SOT 候选者和接受者。请参阅移植候选者和接受者的免疫接种标准
开发治疗或预防疾病的药物
I. 引言 本指导原则的目的是帮助申办方进行药物的临床开发，用于治疗或预防接受实体器官移植 (SOT) 或造血干细胞移植 (HSCT) 患者的巨细胞病毒 (CMV) 疾病。2 具体而言，本指导原则涉及美国食品药品管理局 (FDA) 当前关于药物和治疗性生物制品开发的整体开发计划和临床试验设计的想法，以支持治疗或预防移植后人群的 CMV 疾病。本指导原则旨在促进抗病毒产品部 (DAVP)、药品申办方、学术界和公众之间的持续讨论。3 本指导原则不涉及治疗或预防先天性 CMV 感染或除接受 SOT 或 HSCT 的患者以外的其他患者的 CMV 感染的药物开发。本指南还讨论了 CMV 病毒血症（以 DNA 血症（通过聚合酶链反应 (PCR) 测定的血液中的 CMV 脱氧核糖核酸 (DNA)））作为临床试验中经过验证的替代终点的使用。本指南不包含对统计分析或临床试验设计的一般问题的讨论。这些主题在 ICH 行业指南 E9 统计中进行了讨论
镰状细胞疾病的治疗 - 选择和视角
摘要：镰状细胞病（SCD）是影响人类的最遗传的血液学疾病之一。在临床上，在严重情况下，进行性多器官衰竭和死亡率增加。最高的患病率是西非，印度，地中海地区和中东国家。羟基脲是可用于SCD的主要药物，对于SCD患者仍然是一线治疗。另外三种药物疗法，l-谷氨酰胺，体素和克里扎龙珠单抗已被批准为辅助药物。但是，这些治疗方法均未治愈。有效的基于细胞的疗法可用，例如红细胞（RBC）交换，唯一的治疗疗法是血髓性干细胞移植（HSCT）。基因编辑现在显示出治疗SCD和β-地中海贫血的希望。最近的临床试验证明，这种治疗策略是有效的，但是昂贵。尽管有安全有效的药物治疗可用，但鉴于医疗保健费用不断上升，包括住院和医疗干预措施，关注这些药物的总体价值的问题仍然存在。在此，我们报告了一项具有成本效益的评估，可以指导未来在SCD患者中做出HSCT作为细胞治疗的决策的努力。
接受标准治疗的儿科患者的疫苗接种...
抗肿瘤治疗通常包括化疗、放疗或两者结合。大多数癌症患儿接受标准剂量化疗，但高风险血液系统恶性肿瘤患儿、某些实体瘤患儿和疾病复发患儿通常需要高剂量化疗（+/- 放疗），然后进行造血干细胞移植 (HSCT)。一些治疗方案包括放疗；如果放疗范围包括脾脏（剂量 >10 Gy），则可能出现功能性脾功能减退或无脾。这些不同的治疗形式对免疫系统和免疫缺陷程度有不同的影响。免疫改变反映在中性粒细胞、淋巴细胞、免疫球蛋白水平以及针对先前感染和疫苗接种的特异性抗体的下降。这导致感染的易感性和严重程度增加。幸运的是，大多数疫苗可预防疾病 (VPD) 现在很少见；然而，某些疾病的风险仍然很大，部分原因是移民和旅行增加，以及疫苗更新不良。 VPD 可能与高发病率和死亡率相关，尤其是在免疫功能低下的患者中。鉴于接受癌症治疗的儿童（尤其是 HSCT 接受者）的免疫缺陷，重要的是确保他们在治疗期间和治疗完成后都能免受 VPD 的侵害。这可以通过在免疫抑制治疗期间和治疗完成后的平衡免疫恢复时间点优化儿童的疫苗接种策略来实现，以避免疫苗副作用（尤其是活疫苗）并实现最佳免疫反应。鉴于恶性疾病及其治疗方案的多样性，很难为每种疾病提出不同的时间表。相反，将他们分为接受标准剂量化疗的儿童和接受高剂量化疗后进行异基因或自体 HSCT 的儿童是合理的。对于接受其他方式治疗的儿童，例如嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 或接受 B 细胞耗竭疗法（例如利妥昔单抗）的儿童，已发表的数据有限，发表的指导也很少。 CAR-T 接受者的疫苗接种（或重新接种）方法应根据治疗完成时间以及儿童是否（以及何时）接受过 HSCT 进行个性化咨询，这会影响是否建议进行标准化疗加强疫苗接种或重新接种计划。此外，许多 CAR-T 接受者患有持续的 B 细胞发育不全和低丙种球蛋白血症。此类患者将接受静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)。在 B 细胞耗竭治疗后，如果免疫球蛋白浓度和 B 细胞数量已经恢复，则遵循标准化疗加强方法似乎是合理的。
基因编辑在治疗镰状细胞病方面取得突破
基因编辑领域的最新进展为镰状细胞病 (SCD) 带来了新的潜在治疗方法，镰状细胞病是一种由 β 珠蛋白基因点突变引起的致残性单基因疾病。尽管有几种 FDA 批准的药物可用于缓解症状，但异基因造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是唯一的治愈选择，这凸显了对新型治疗方法的持续需求。本综述深入探讨了不断发展的基因编辑领域，特别是专注于治疗 SCD 等血红蛋白病的广泛研究。我们研究了使用 CRISPR-Cas9 和同源定向修复、碱基编辑和主要编辑等技术将致病变异纠正为非致病或野生型变异或增加胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生。本文阐明了优化这些工具以实现有效基因编辑并最大程度减少脱靶效应的方法，并提供了有关如何有效将其递送到细胞中的见解。此外，我们还探索了涉及替代性 SCD 治疗策略的临床试验，例如 LentiGlobin 疗法和自体 HSCT，以提炼当前的发现。本综述整合了 SCD 基因编辑临床转化的重要信息，为渴望进一步开发 SCD 基因编辑的研究人员提供了战略见解。
具有药物遗传学见解的药代动力学建模和模拟支持治疗性药物监测与成人HSCT中骨髓性升压的相关性
1儿科，妇科和妇产科系，CANSEARCH研究平台，儿科肿瘤学研究平台，瑞士日内瓦大学，日内瓦大学，日内瓦大学医学院2蒙佩利·埃雷恩·亚历山大·格罗顿迪克（Imim），CNRS，UMR 5149，蒙彼利埃大学，蒙彼利埃大学，蒙彼利埃，法国5149，法国5149，临床药理学和毒理学部，部门巴塞尔，巴塞尔，瑞士和巴塞尔大学，瑞士巴塞尔大学8血液学分部，骨髓移植单元，日内瓦大学医院，日内瓦大学医院和医学院，瑞士日内瓦大学医学肿瘤学和血液学系9日内瓦大学医学肿瘤学和血液学系，瑞士苏里奇，瑞士，瑞士，瑞士学院10级，船长学院。瑞士Aarau 11儿科肿瘤学和血液学分校，瑞士日内瓦大学日内瓦医院妇女，儿童和青少年系
COVID-19 疫苗 - mRNA - 辉瑞-BioNTech 公司 KP.2
o 实体器官移植接受者——移植前和移植后 o 造血干细胞移植接受者——移植前和移植后处于免疫抑制状态以及接受嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR T 细胞疗法）的个人。请参阅： 造血干细胞移植和实体器官移植接受者的免疫接种原则 儿童造血干细胞移植 成人造血干细胞移植 o 在接受或正在接受积极治疗（包括化疗、靶向疗法和免疫疗法）或在积极治疗期间接种过 COVID-19 疫苗之前或期间患有恶性血液病和非血液学恶性实体瘤的个人（不包括仅接受激素疗法、放射疗法或外科手术的个人）。 o 接受腹膜透析或血液透析的慢性肾病患者。 o 接受以下治疗的个体： 长期大剂量全身性类固醇治疗（泼尼松当量≥ 2 毫克/千克/天或如果体重> 10 千克则为 20 毫克/天，持续≥ 14 天），或 烷化剂，或 抗 B 细胞疗法 – 包括抗 CD19、抗 CD20、抗 CD22 和抗 CD52 单克隆抗体（如利妥昔单抗、奥瑞珠单抗和奥法木单抗），或 抗代谢物（如甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、霉酚酸酯），或
COVID-19疫苗接种政策
•医院ALC患者•透析患者•移植受者（固体器官和HSCT）•无家可归的人•土著人，这是那些已经符合条件的人的补充，其中包括那些居住在长期护理院，老年护理小屋和退休屋中的人，这些人被许可以提供痴呆症护理服务。卫生部一直在与安大略省健康部合作，他表示支持医院将RSV疫苗用于医院ALC患者，透析患者和移植受者（Solid Organ和HSCT）。对于不积极受到医院计划的移植患者，卫生部门将提供有限数量的RSV疫苗接种诊所。那些符合条件的人可以致电健康连接，以预约电话705-721-7520或1-877-721-7520。卫生部门将与社区合作伙伴合作，他们为无家可归者提供服务，以促进向该小组提供疫苗接种。卫生部门还将与Simcoe Muskoka的四个原住民社区和城市土著群体的每个原住民社区中的每个社区合作伙伴合作，以支持通过Mamaway Wiidokdaadwin初级保健团队和Chigamik社区健康中心（包括Mamaway Wiidokdaadwin初级保健团队）。关键疫苗信息