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堪萨斯州许可法律和法规...2024年8月14日，药物血友病基因疗法...
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理，除非患者达到非偏爱的PDL PA标准，否则需要使用PA指示的首选PDL药物（如果适用）。•必须由血液学家或协商或协商。•患者以前不得接受任何基因治疗。•患者必须诊断出中度至重度血友病（因子IX水平<2 iu/dl或正常1的≤2％），并且必须包括详细信息以满足以下标准之一：1-4
CSL Behring宣布了前两名接受Hemgenix®（Etranacogene dezaparvovec）基因治疗的患者，用于欧洲血友病B
“仅几十年前，血友病的基因疗法才是一个遥远的概念，现在已成为现实。因此，自获得欧洲批准以来接受Hemganix®治疗的前两名患者是对血友病B社区的共同承诺的重大成就，也证明了访问和报销机构，为患者带来了创新的疗法。”“法国采用的创新直接访问计划使这一里程碑成为可能，使患者可以从早期获得开拓性治疗中受益。我们鼓励我们看到欧洲国家获得基因疗法的越来越多，并完全致力于确保继续使用潜在的改变生活的治疗。”
Marstacimab在患有严重血友病A或B的青少年没有抑制剂的成年人和青少年中的持续疗效
•所有基础参与者和网站：Alfonso Iorio博士，Ana Boban博士，Laurent Frenzel博士，博士Godfrey Chi Fung，博士Laura Villarreal Martiny博士，Chi Cong Li博士，Miodrag Vucic，博士儿子，维克多博士，博士鲁尼·吴（Runhui Wu）。 Zuhre Kaya，Teruhisa Fujii，Tadashi Matssushita博士，Zaher博士，Mariya Todorova博士，Johnny Mahlangu博士，博士
血友病 - 基因疗法 - hemgenix
使用以下覆盖范围政策的说明适用于Cigna公司管理的健康福利计划。某些CIGNA公司和/或业务范围仅向客户提供利用审核服务，并且不做覆盖范围的确定。引用标准福利计划语言和覆盖范围确定不适用于这些客户。覆盖范围政策旨在为解释Cigna Companies管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件的条款[集团服务协议，覆盖范围证据，覆盖证证书，摘要计划描述（SPD）或类似计划文件]可能与这些承保范围政策所基于的标准福利计划有很大差异。例如，客户的福利计划文件可能包含与覆盖策略中涉及的主题相关的特定排除。发生冲突时，客户的福利计划文件始终取代覆盖策略中的信息。在没有控制联邦或州承保范围授权的情况下，福利最终取决于适用的福利计划文件的条款。在每个特定实例中的覆盖范围确定需要考虑1）根据服务日期生效的适用福利计划文件的条款； 2）任何适用的法律/法规； 3）任何相关的附带资料材料，包括覆盖范围政策； 4）特定情况的具体事实。应自行审查每个覆盖范围请求。医疗总监有望行使临床判断，并在做出个人覆盖范围确定方面有酌处权。覆盖范围政策与健康福利计划的管理仅有关。覆盖范围政策不是治疗的建议，绝不应用作治疗指南。在某些市场中，可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他承保范围的确定。Cigna Healthcare覆盖政策Hemgenix是一种基于腺相关的病毒（AAV）基因疗法，用于治疗血友病B（先天性IX IX缺乏症）的成年人，他们目前使用IX IX IX IX IX IX IX PROPHAXIS治疗；或2）具有当前或历史的威胁生命的出血；或3）重复出现严重的自发出血情节。1,2建议的Hemgonix剂量为2 x 10 13基因组拷贝，每千克的体重为一次（每寿命）单剂量作为静脉输注。beqvez™（Fidanacogene elaparvovec-DZKT静脉输注）是一种基于AAV载体的基因疗法，也用于治疗中度至重度疾病的成年人中的血友病B，谁：1）当前使用IX IX IX IX IX IX ix预防性治疗；或2）具有当前或历史的威胁生命的出血；或3）重复的，严重的自发出血发作，没有
血友病患者的牙科护理：快速反应文献评论
•对Embase®和PubMed®数据库以及专业社会网站进行搜索，尚未确定评估牙科护理对血友病治疗结果的影响的主要研究或系统评价。•确定和审查了针对血友病患者的两项实践指南和两项基于共识的牙科护理建议。•预防性护理和患者教育被强调为血友病患者避免牙周疾病，口香糖出血以及需要进行重大手术干预的基本做法。•没有主要的研究证据可以得出结论血友病患者接受牙齿护理的适当时机，以改善因素替代治疗的结果。•所有涵盖的指南都提倡获得牙科服务和牙科护理，这是一种多学科方法的一部分。•所有包含的出版物都共同提出了一个建议，即接受牙科服务的人应咨询血液学家或与血友病治疗中心协调，并且应采用足够的止血措施进行牙科服务。几项指南建议安排牙齿治疗与因子替代疗法同时进行，以最大程度地减少由于牙科治疗而出血的风险。牙科程序应尽可能接近浓缩因子浓缩时间进行。•特定的牙科护理建议可能会根据血友病和年龄的严重程度而有所不同。在需要局部麻醉的牙科手术中，建议在治疗麻醉之前接受常规预防的儿童接受因子替代疗法。•所有旨在在牙科服务过程中管理血友病的建议，而不是将牙科护理作为改善血友病治疗结果的策略。
成年血友病患者和患有慢性HCV/HBV感染的病史，接受肝脏的基因治疗表现出长期出血
1血液学/肿瘤科，加利福尼亚州圣地亚哥分校医学系，美国加利福尼亚州，美国加利福尼亚州； 2国家凝血中心，爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院； 3比利时鲁汶大学医院心血管医学系血管医学和止血病； 4荷兰格罗宁根大学医学中心血液学系； 5 Van Creveldkliniek，荷兰乌特雷希特大学乌得勒支大学良性血液学系，荷兰； 6英国南安普敦的Southampton NHS基金会信托基金会6大学医院； 7英国伦敦的Bart Health NHS Trust，伦敦皇家伦敦血友病中心； 8 CSL Behring，美国宾夕法尼亚州普鲁士国王； 9 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，意大利佛罗伦萨1血液学/肿瘤科，加利福尼亚州圣地亚哥分校医学系，美国加利福尼亚州，美国加利福尼亚州； 2国家凝血中心，爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院； 3比利时鲁汶大学医院心血管医学系血管医学和止血病； 4荷兰格罗宁根大学医学中心血液学系； 5 Van Creveldkliniek，荷兰乌特雷希特大学乌得勒支大学良性血液学系，荷兰； 6英国南安普敦的Southampton NHS基金会信托基金会6大学医院； 7英国伦敦的Bart Health NHS Trust，伦敦皇家伦敦血友病中心； 8 CSL Behring，美国宾夕法尼亚州普鲁士国王； 9 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，意大利佛罗伦萨
第一个现实世界的经验为血友病患者施用伊特拉氏菌脱发基因疗法
•护理小组通过协议开发从制造商那里接受了教育•HTCS基于基因治疗临床过程的关键步骤制定了中心特定的协议，清单和工作表（表1）•这些协议还为执行各个步骤的执行提供了明确的指导，除了为不同的场景提供不同的情况（例如，跨度），例如，临时性的求解计划（例如，跨度的临床计划），例如，ENSTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS INTIS INTISITION REPPANTINS REPPRION RECOPTINS RECOPTINS，考虑•HTCS建立了护理团队（包括血液学家，药剂师和护理人员等），分配了行政日的角色，并提前进行了对管理日期的作用，•护理团队确保如果需要的话，可以使用
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
MevroMetostat（PF-06821497）的第1阶段试验，有效...
基线（op）OD n = 37 rp n = 91总n = 128年龄，中位数（范围），y 29.0（15-58）31.0（13-66）30.0（13-66）青少年（≥12至<18 y），n（％）2（5.4）2（5.4）18（19.8）18（19.8）20（19.8）20（19.8）20（15.6）20（15.6）成人（75）35 Y.6≥185（≥185） 73 (80.2) 108 (84.4) Hemophilia type, n (%) HA 29 (78.4) 72 (79.1) 101 (78.9) HB 8 (21.6) 19 (20.9) 27 (21.1) Race, n (%) Asian 24 (64.9) 37 (40.7) 61 (47.7) Black 0 1 (1.1) 1 (0.8) White 13 (35.1) 52 （57.1）65（50.8）未报告0 1（1.1）1（0.8）地区，n（％）亚洲23（62.2）31（34.1）54（42.2）54（42.2）欧洲8（21.6）39（42.9）47（42.9）47（36.7（36.7） SD，kg/m 2 23.7±5.6 23.9±4.2 23.8±4.6编号BL评估时的目标接头，n（％）0 1（2.7）38（41.8）39（30.5）1 8（21.6）21（23.1）29（22.7）2 16（43.2）15（16.5）15（16.5）31（16.5）31（24.2）≥312（32.4）17（32.4）17（32.4）17（32.7）17（18.7）29（22.7）
使用机器学习的血友病A抑制剂风险的预测
作者感谢费拉拉大学。tj.s.l.was supported by the Council for Science, Technology and Innovation (CSTI), Cross-ministerial Strategic Innovation Promotion Program (SIP), ‘Innovative AI Hospital System', the National Institute of Biomedical Innovation, Health and Nutrition (NIBIOHN) [grant number SIPAIH20D01], JSPS KAKENHI [JP22K06119] and the National Center for Child Health and Development internal grant [2022b-2]。