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基因编辑（GE）在新西兰Aotearoa 2025及以后 - 资源小册子
这一相同的病毒输送过程可以应用于提供特别有助于个人的医学活性蛋白质，进一步促进了我们制造个性化药物的能力，该药物完全适合由个人的遗传代码控制的代谢。简单的GE CRISPR贴片或注射可以使医生使用患者自己的身体提供治疗方法，以特别精确地治疗疾病。在英国和美国，CRISPR已经成功地用于治疗患有β地中海贫血和镰状细胞疾病的患者，这两者都是由基因序列错误引起的。在新西兰，正在使用遗传编辑的T细胞进行临床试验，以独特有效地治疗癌症患者。
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。
肾细胞癌：流行病学概述……
深入评论 Sara Bahadoram 1 、Mohammad Davoodi 2 、Shakiba Hassanzadeh 1 、Mohammad Bahadoram 3 、Maedeh Barahman 3 、Ladan Mafakher 1 1 伊朗阿瓦士 Jundishapur 医科大学健康研究所地中海贫血和血红蛋白病研究中心 2 伊朗德黑兰医科大学伊玛目霍梅尼医院医学院高级诊断和介入放射学研究中心 (ADIR) 放射科 3 伊朗德黑兰伊朗医科大学 (IUMS) Firoozgar 临床研究发展中心 (FCRDC) Firoozgar 医院放射肿瘤科 通讯作者：Maedeh Barahman，医学博士 伊朗德黑兰伊朗医科大学 (IUMS) Firoozgar 临床研究发展中心 (FCRDC) Firoozgar 医院放射肿瘤科电子邮件：Brahman.m@iums.ac.ir 电话：+98-21-86709 传真：+98-21-88052248
预期并识别基因组编辑中的附带损害
基因组编辑：一种变革技术基因组编辑的应用正在改变农业，生物医学研究和医疗保健。许多提出的目的包括生成更有生产力或强大的农作物和农场动物，动物宿主，用于生产用于移植的组织以及使用过体内或体细胞组织工程的therapies [1-3]。正如第一个非随机I期临床试验I所说明的那样，在该试验中，最近发现使用定期插入的短篇小学重复序列（CRISPR）工程技术T细胞是安全的[4]。迄今为止，n 20期I/II人类临床试验正在进行多种疾病，包括癌症，β-丘脑中性疾病，镰状细胞病和Duchenne肌肉营养不良（在[1，5]中进行了总结和讨论）。
顶点2023公司责任报告
我们是一家全球生物技术公司，它投资于科学创新，为严重疾病的人创造变革性药物。我们批准了治疗多种慢性遗传遗传疾病的基本原因的药物，包括囊性纤维化，严重的镰状细胞疾病和依赖于输血依赖性β丘脑症 - 并继续在这些疾病中推进临床和研究计划。我们还拥有强大的临床研究疗法，这些研究疗法在其他严重疾病中的一系列方式中，我们对因果人类生物学有深刻的了解。在2023年底，其中包括急性和神经性疼痛，APOL1介导的肾脏疾病，1型糖尿病，1型肌动型肌营养不良症和α-1抗抗蛋白酶缺乏症。我们的临床前管道代表了下一波创新，也是广泛，多样化且迅速发展的。
ITCBN报告2023
收集和银行UCB用于“无关用途”，即出于团结目的；当新生儿在出生时具有特定的病理或在产前期间突出显示，或者当一个亲戚时（即兄弟姐妹）在收集或先前被诊断出的疾病正在进行中，可以通过HSC进行移植治疗；当有孩子受到遗传疾病影响的家庭（即thalassya）的风险，可以通过HSCS移植治疗儿童时，收集和银行“用于自体/同种异体相关使用”；根据现行法律批准的实验临床试验的UCB收集和银行，旨在收集UCB在给定病理中可能新应用的科学证据。
2024年12月19日当选总统唐纳德·J·特朗普副...
Ash代表全世界有18,000多名临床医生和科学家，致力于研究和治疗与血液和血液有关的疾病。这些慢性疾病涵盖了恶性血液学疾病，例如白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤，以及经典（或非恶性）疾病，例如镰状细胞疾病（SCD），丘脑症，骨髓衰竭，骨髓衰竭，静脉血栓症（VTE）和血友病。血液学家一直是对各种血液疾病的理解和治疗的先驱。血液学家继续是干细胞生物学，再生医学，输血医学和基因治疗领域的创新者。ASH会员资格由基本，转化和临床科学家以及为患者提供护理的医生组成。我们的使命是培养高质量的护理，变革性研究和创新教育，以改善血液和骨髓疾病患者的生活。
cp.phar.603 exagamglogene autotemcel（casgevy）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述exagamglogene自动赛（Casgevy™）是一种自体CD34+造血茎和祖细胞细胞疗法。fda批准的指示（s）用于治疗12岁及12岁以上的患者：•镰状细胞疾病（SCD）复发性血管熟悉的危机（VOCS）•依赖于输血依赖的β-核心疾病（TDT）政策/标准提供者必须提交临床图表，以启用其他临床表明或其他信息。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Casgevy是医学上需要的：I。初始批准标准
综合护理清单
铁螯合对螯合计划有效性的年度评估，包括对心脏，内分泌和其他器官功能障碍的讨论。审查螯合选择，剂量和当前方案中螯合是否足够的证据。每年非年轻或其他免疫性流感肺炎（Prevnar和Pneumovax）（对于脾切除的患者）脑膜炎球菌（Menactra）（对于脾切除患者）肺功能研究 - 每三年或指示。遗传学Globin基因型（一次）HLA打字（一次）HLA在出生遗传咨询后进行新的兄弟姐妹打字，如果您有有关综合护理或Thalassia thalassia治疗卓越中心的位置的疑问，请在（800）522-7222与Cooley的Anemia的Anemia Foundation联系。Cooley的贫血基金会330第七大道，＃900 *纽约，纽约，纽约10001（800）522-7222 *传真：（212）279-5999 info@cooleyysanemia.org www.cooleysanemia.org
利用 CRISPR 精确编辑过敏原基因
利用成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 技术进行基因组工程，具有从源头上明确删除过敏原基因的独特潜力。与之前的基因编辑方法相比，CRISPR 在编辑效率、通量和精度方面都有了显著的提高。CRISPR 已在镰状细胞病和 β 地中海贫血等多种临床应用中取得成功，使用 CRISPR 编辑对过敏原蛋白进行的初步敲除研究也显示出良好的前景。鉴于 CRISPR 的优势以及过敏原基因中的特定 DNA 靶标，CRISPR 基因编辑是一种可行的应对过敏的方法，可能会显著改善疾病。本综述将重点介绍 CRISPR 编辑过敏原（尤其是猫过敏原 Fel d 1）的最新应用，并将讨论该方法与现有治疗方法相比的优势和局限性。