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基因组医学：了解基因组工程，重点关注基因组编辑
基因组编辑的一种主要方法是将称为“工程核酸酶”的酶剪刀部署到 DNA 的目标区域。一旦工程核酸酶被引导到精确的位置，它就会结合并切割目标基因。此时，核酸酶通过修改、移除或替换有缺陷的基因对细胞的遗传密码进行永久性更改。根据细胞的类型，基因组编辑可能会在患者体内暂时或永久保留。
削减还是不削减：用于精准基因组工程的下一代基因组编辑器
摘要 自从首次报道将 CRISPR/Cas9 系统用于基因组工程以来，过去十年我们有效地操纵哺乳动物基因组的能力得到了显著提高。然而，未来仍存在重大挑战，阻碍了基于 CRISPR 的基因编辑技术转化为安全有效的治疗方法。由于 PAM 限制，CRISPR 系统的目标范围通常有限，脱靶活性也对治疗应用构成严重风险。此外，第一代基因组编辑器通常通过在目标位点诱导双链断裂 (DSB) 来实现所需的基因组修饰。尽管效率很高，但由于与核酸酶诱导的 DSB 相关的缺点，这种“切割和修复”策略在临床环境中不太受欢迎。在这篇综述中，我们重点介绍了有助于应对这些挑战的最新进展，包括设计和发现具有改进功能的新型 CRISPR/Cas 系统以及开发无 DSB 的基因组编辑器。
癌症中的基因组编辑
基因组编辑是一种利用工程核酸酶在特定基因组位置诱导双链断裂 (DSB) 的方法，以便利用细胞内源性 DNA 修复机制引入基因组修饰 [ 1 , 2 ]。DSB 形成后，细胞将利用两种修复机制中的一种——非同源末端连接 (NHEJ) 和同源性依赖性修复 (HDR)，这两种机制均可用于诱导 DNA 变化 [ 3 , 4 ]。在 NHEJ 过程中，细胞将 DNA 的断裂末端重新连接在一起——这个过程很快但往往不准确，修复后的链通常包含小的突变，表现为小的缺失和插入 [ 5 , 6 ]。在基因组编辑中，NHEJ 用于通过功能丧失突变来灭活基因功能。HDR 是一个更复杂的过程，需要供体 DNA 与断裂的两侧都具有同源性。在 HDR 中，细胞处理 DSB 的末端，留下 3′突出端，这些突出端侵入供体 DNA 的同源位点，将其用作 DNA 合成的模板，从而纠正断裂并使其与供体 DNA 相同 [7]。虽然在自然界中，供体 DNA 是姐妹染色单体，但在基因组编辑中，外源 DNA 被引入细胞，作为模板，将所需的变化引入基因组 [8]（图 1）。多年来，已有多种类型的工程核酸酶被用于诱导基因组编辑所需的 DSB，包括
基因组编辑和CRISPR
最近开发了轻松修改DNA的技术，将许多新的可能性以及困境带到了医学，伦理，宗教和社会的最前沿。尤其是一种基因组编辑（有关有用的定义列表，请参见第6页的词汇部分），在科学家，决策者和公众中引起了广泛关注。基因组编辑使科学家可以更改基因组中的特定“目标”位点 - 几乎就像使用分子手术刀改变遗传密码的各个部分一样。执行基因组编辑的工具之一，即CRISPR（发音为Crisper一词），由于其效率和易用性而产生了最激动的东西。研究人员在植物，动物和人类细胞中使用了CRISPR；实际上，迄今为止，CRISPR已在所有检查的物种中工作。
Truedesign基因组编辑器
要查看TALEN目标，请单击表的“ Talen”选项卡，并将显示每个Talen对的类似信息。TAL效应子核酸酶（TALEN）对。设计结果表中的绿色选中标记将指示推荐的技术。在Thermofisher.com/tal上了解有关Talen Technology的更多信息。
TrueDesign 基因组编辑器
视图将更新以显示“选择 gRNA 选项”。单击适合您需求的 sgRNA 选项 - “预先设计的 sgRNA”（仅限人类和小鼠基因）或“自定义 gRNA 和 TALEN 设计”。如果您对插入终止密码子的区域没有偏好，并且正在人类或小鼠细胞中工作，建议使用“预先设计的 sgRNA”。否则，选择“自定义 gRNA 和 TALEN 设计”。本文档中显示的大多数步骤对于两个工作流程都相似。
水产养殖中的基因组编辑
草鱼 10.5 X 鲢鱼 8.8 尼罗罗非鱼 8.3 XX 鲤鱼 7.7 X 鳙鱼 5.8 卡特拉鱼 5.6 鲫鱼 5.1 颜色 大西洋鲑鱼 4.5 X 颜色，脂肪酸代谢 条纹鲶鱼 4.3 南亚鲮 3.7 X 虱目鱼 2.4 鱼雷鲶鱼 2.3 虹鳟鱼 1.6 X 武昌鲷 1.4 青鱼 1.3 黄鲶 0.9 X 斑点叉尾鲶 - XXX 大型泥鳅 - 颜色 牙鲆 - X 太平洋蓝鳍金枪鱼 - 游泳行为 太平洋牡蛎 - 肌球蛋白功能 赤鲷 - X 白虾 - 几丁质酶功能 南方鲶鱼 - X 虎斑河豚 - X