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基因组编辑的一种主要方法是将称为“工程核酸酶”的酶剪刀部署到 DNA 的目标区域。一旦工程核酸酶被引导到精确的位置,它就会结合并切割目标基因。此时,核酸酶通过修改、移除或替换有缺陷的基因对细胞的遗传密码进行永久性更改。根据细胞的类型,基因组编辑可能会在患者体内暂时或永久保留。
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