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图2 利用基因组编辑技术建立疾病模型的研究a：利用源自患有遗传性疾病患者的疾病特异性iPS细胞株，利用基因组编辑技术建立基因修复型iPS细胞株。通过比较两种菌株的受影响细胞类型，我们将分析病理并发现治疗药物。将来，还有望进行通过移植修复型iPS细胞系诱导分化的细胞的基因治疗（细胞治疗）。 b：利用基因组编辑技术将基因突变引入来自健康个体的iPS细胞系，以建立针对疾病的iPS细胞系。通过比较两种菌株的受影响细胞类型，我们将分析病理并发现治疗药物。
基因组编辑和iPS细胞
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