基因编辑 基因编辑是通过插入、删除或修改 DNA 来改变生物体的特定遗传特征。新兴的基因编辑技术和工具(例如 CRISPR)可以以一定的精度编辑基因,从而扩大其在医疗、农业和工业领域的应用。这些突破性技术可能为治疗毁灭性的人类疾病和提供环境可持续的粮食生产系统提供一系列不同的选择,这些系统可以养活不断增长的世界人口,预计到 2050 年将超过 90 亿。目前,人类基因编辑的主要应用是非生殖细胞(“体细胞”),其中 DNA 的任何变化都不会传递给下一代。大多数人体细胞都是体细胞——肾脏、心脏、大脑、皮肤、骨骼、血液和结缔组织都是由体细胞组成的。1 体细胞基因改造正在带来传统疗法无法实现的变革性健康结果。 2 体细胞基因编辑程序的首次试验现已获得批准,人们普遍认为 CRISPR 可能有助于加速治疗以前无法治愈的疾病,例如血友病、囊性纤维化和杜氏肌营养不良症。 3 迄今为止,只有一种用于治疗视网膜营养不良症的基因疗法(Luxturna - Spark Therapeutics)和用于治疗淋巴细胞白血病的 Kymriah(Novartis)是基于细胞的基因疗法(“基因编辑”)的唯一例子。生殖细胞是指参与生殖的细胞(即精子或卵细胞),编辑这些细胞、它们的前体或早期胚胎的细胞意味着这些变化将传递给后代。
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