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中华民国血液病学会中华民国血液及骨髓移植...
M.D.（H.K.）2020年遗传学和基因组学研究员（医学）（HKCP）2023先前的职位：香港皇后医院内部官员（2006年7月1日至2007年6月30日）。 香港皇后医院医学系医学官（2007年7月1日至2014年6月30日）。 香港大学医学系临床助理教授（2014年7月1日至2023年6月30日）。 现任职位：香港皇后医院医学系荣誉副顾问（2020年7月1日 - 现在）香港格兰瑟姆医院姑息医疗部门的荣誉副顾问（2020年7月1日 - 目前）。 香港大学医院（2023年3月1日至至至12月1日）医学系荣誉副顾问，香港大学医学系临床副教授（2023年7月1日 - 目前）先前的相关研究工作：1。 骨髓增生综合征（MDS）和急性髓样的临床和基因组注册表2020年遗传学和基因组学研究员（医学）（HKCP）2023先前的职位：香港皇后医院内部官员（2006年7月1日至2007年6月30日）。香港皇后医院医学系医学官（2007年7月1日至2014年6月30日）。 香港大学医学系临床助理教授（2014年7月1日至2023年6月30日）。 现任职位：香港皇后医院医学系荣誉副顾问（2020年7月1日 - 现在）香港格兰瑟姆医院姑息医疗部门的荣誉副顾问（2020年7月1日 - 目前）。 香港大学医院（2023年3月1日至至至12月1日）医学系荣誉副顾问，香港大学医学系临床副教授（2023年7月1日 - 目前）先前的相关研究工作：1。 骨髓增生综合征（MDS）和急性髓样的临床和基因组注册表香港皇后医院医学系医学官（2007年7月1日至2014年6月30日）。香港大学医学系临床助理教授（2014年7月1日至2023年6月30日）。现任职位：香港皇后医院医学系荣誉副顾问（2020年7月1日 - 现在）香港格兰瑟姆医院姑息医疗部门的荣誉副顾问（2020年7月1日 - 目前）。香港大学医院（2023年3月1日至至至12月1日）医学系荣誉副顾问，香港大学医学系临床副教授（2023年7月1日 - 目前）先前的相关研究工作：1。 骨髓增生综合征（MDS）和急性髓样的临床和基因组注册表香港大学医院（2023年3月1日至至至12月1日）医学系荣誉副顾问，香港大学医学系临床副教授（2023年7月1日 - 目前）先前的相关研究工作：1。骨髓增生综合征（MDS）和急性髓样的临床和基因组注册表
TCF3 :: HLF急性淋巴细胞白血病关于骨髓增生的评论系列介绍
骨髓增生综合征（MDS）是源自血肿诗干细胞的异源性克隆髓样肿瘤。它们的特征是无效的造血作用，导致造血细胞的发育异常，并且与周围血细胞质细胞减少症有关，尤其是贫血和白血病转化的倾向。1-4 MDS的发病率随着年龄的增长而增加，在一般人群中，每年约5例每年100,000例。发病年龄的中位年龄超过70岁。1-5例MDS患者使用几个评分系统之一进行分类。6-9大多数患者被分配到低风险或高危人群。最近的恶性血液学革命并未跳过MD的领域。在过去的几十年中，基本和临床研究已经揭示了这些疾病的各种。新的遗传，数字和其他工具可以更好地了解生物学，从而导致新颖的诊断方法，最重要的是，thera Peutic方法。在本期Heamatologica中，一系列主要评论总结了已知信息以及新的发展。10-14
新型免疫调节药物和新底物
沙利度胺、来那度胺和泊马度胺是一类免疫调节药物，可有效治疗多发性骨髓瘤、5q 染色体缺失的骨髓增生异常综合征 (MDS) 和其他血液系统恶性肿瘤。最近的研究表明，IMiDs 与 CRL4 E3 连接酶的底物受体 CRBN 结合，诱导多发性骨髓瘤细胞中 IKZF1 和 IKZF3 的泛素化和降解，从而发挥其抗骨髓瘤活性。同样，来那度胺通过诱导 5q 染色体缺失的 MDS 中 CK1 α 的泛素化和降解发挥治疗作用。最近，为了获得更好的临床疗效，已经设计出新的沙利度胺类似物，包括 CC-122、CC-220 和 CC-885。此外，还发现了许多 IMiDs 的新底物。蛋白水解靶向嵌合体 (PROTAC) 是一类双功能分子，越来越多地被用作靶向其他难以处理的细胞蛋白的策略。PROTAC 似乎对新型疗法具有广泛的意义。在这篇综述中，我们总结了新一代免疫调节化合物、它们的潜在新底物以及设计新型 PROTAC 药物的新策略。
演示
1因交易结案的因素； CER的增长数量和速率（持续汇率）； ahr = avastin，Herceptin，Rituxan/Mabthera； RVO =视网膜静脉阻塞； HER2+=人表皮生长因子受体阳性； HR+=激素受体阳性； pik3ca-mut =磷酸肌醇3-激酶突变体； BC =乳腺癌；抗HEV IgG/IgM =抗肝炎病毒免疫球蛋白G/免疫球蛋白M; hbeag =乙型肝炎E抗原； TL1A = TNF样配体1a; GLP-1 =胰高血糖素样肽1; GIP RA =葡萄糖依赖性胰岛素多肽受体激动剂； POC =护理点； NSCLC =非小细胞肺癌； DLBCL =弥漫性大B细胞淋巴瘤； SC =皮下； MDS =骨髓增生综合征； ln =狼疮肾炎； GMG =广泛的肌腱肌症； PD =帕金森氏病； AD =阿尔茨海默氏病； SMA =脊柱肌肉萎缩； ASO =反义寡核苷酸； GA =地理萎缩； DME =糖尿病性黄斑水肿； CGM =连续葡萄糖监测； ISE =离子选择性电极； DMD = Duchenne肌肉营养不良
本演示文稿包含某些前瞻性内容...
*不包括 2023 年税务争议解决的影响，增长 12%，包括影响，增长 7%；基础业务=不包括 Ronapreve 的制药业务和不包括 COVID-19 相关产品的诊断业务；LOE=失去独占权，包括 Avastin、Herceptin、MabThera/Rituxan、Esbriet、Lucentis 和 Actemra 的全球损失；CER=恒定汇率（2023 年全年平均）；PD=帕金森病；AD=阿尔茨海默病；CAR-T=嵌合抗原受体 T 细胞；DLL3=delta 样配体 3；ADC=抗体药物偶联物；SCLC=小细胞肺癌；ER=雌激素受体；HER2=人表皮生长因子；mBC=转移性乳腺癌；DLBCL=弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；FL=滤泡性淋巴瘤；MDS=骨髓增生异常综合征； aHUS=非典型溶血性尿毒症综合征；HD=高剂量；RMS/PPMS=缓释/原发进行性多发性硬化症；COPD=慢性肺阻塞性疾病；SLE=系统性红斑狼疮；UME=葡萄膜炎性黄斑水肿；SMA=脊髓性肌萎缩；FSHD=面肩肱型肌营养不良症
100 个自我评估问题
1. 脑肿瘤 2. 急性淋巴细胞白血病 3. 干细胞移植 4. 骨髓增生性疾病、骨髓增生异常性疾病和组织细胞疾病 5. 白细胞疾病 6. 视网膜母细胞瘤、生殖细胞肿瘤和肝母细胞瘤 7. 免疫学和免疫缺陷 8. 神经母细胞瘤和相关肿瘤 9. 肾母细胞瘤和其他肾肿瘤 10. 临床药理学和靶向治疗 11. 血红蛋白病 12. 血液凝固概述和获得性出血性疾病 13. 遗传性出血性疾病 14. 输血医学 15. 血栓性疾病 16. 营养性贫血 17. 肉瘤 18. 急性和慢性粒细胞白血病 19. 生物统计学和流行病学20. 骨髓衰竭21. 癌症倾向22. 先天性和获得性溶血性贫血23. 血小板疾病24. 淋巴瘤25. 肿瘤急症26. 姑息治疗和支持治疗27. 研究伦理和质量改进28. 外周血和骨髓形态学回顾：恶性疾病29. 外周血和骨髓形态学回顾：非恶性血液学30. 生存率31. 血管异常
CD37是AML和MDS治疗的相关靶标1562M抗体药物共轭（ADC）
CD37作为免疫疗法的有吸引力的治疗靶标的相关性1。在急性髓样白血病（AML）和骨髓增生综合征（MDS）中，CD37表达谱的研究较少，并且更具争议性2。 在这里，我们证明CD37在包括患者样本在内的不同AML和MDS模型中广泛表达。 Debio 1562M是一种新的CD37靶向ADC，在这些模型中有效地内化了与健康或恶性B细胞相似的程度。 只有一个给药，DeBio 1562M成功地触发了几种细胞衍生的异种移植模型的肿瘤回归，并且与Venetoclax和Azacitidine Care标准（SOC）相比，它强烈改善了动物存活率。 在患者衍生的异种移植（PDX）模型中，Debio 1562M显着减轻了肿瘤负担，类似于Venetoclax和AzaciTidine SOC治疗，或者在SOC耐药模型中更好。 在没有交叉反应性临床前物种的情况下，在小鼠中进行了GLP毒理学研究，并证明了与已知有效载荷的毒性有关的安全特征。在急性髓样白血病（AML）和骨髓增生综合征（MDS）中，CD37表达谱的研究较少，并且更具争议性2。在这里，我们证明CD37在包括患者样本在内的不同AML和MDS模型中广泛表达。Debio 1562M是一种新的CD37靶向ADC，在这些模型中有效地内化了与健康或恶性B细胞相似的程度。只有一个给药，DeBio 1562M成功地触发了几种细胞衍生的异种移植模型的肿瘤回归，并且与Venetoclax和Azacitidine Care标准（SOC）相比，它强烈改善了动物存活率。在患者衍生的异种移植（PDX）模型中，Debio 1562M显着减轻了肿瘤负担，类似于Venetoclax和AzaciTidine SOC治疗，或者在SOC耐药模型中更好。在没有交叉反应性临床前物种的情况下，在小鼠中进行了GLP毒理学研究，并证明了与已知有效载荷的毒性有关的安全特征。
临床评论者：医学博士Shelby Elenburg和MD STN的Leah Crisafi：125755/0
ABCD1 Adenosine triphosphate binding cassette, subfamily D, member 1 AC Advisory Committee ALDP Adrenoleukodystrophy Protein Allo-HSCT Allogeneic hematopoietic stem cell transplant ALT Alanine aminotransferase ANC Absolute neutrophil count AMN Adrenomyeloneuropathy AST Aspartate aminotransferase BLA Biologics License Application BM Bone marrow BMCs Bone marrow cells c/dg Copies per diploid genome CALD Cerebral adrenoleukodystrophy CBC Complete blood count CD15+ Cluster of differentiation 15 positive CD34+ Cluster of differentiation 34 positive cDNA Complementary deoxyribonucleic acid Chr Chromosome CI Confidence interval DAT Direct antiglobulin test DNA Deoxyribonucleic acid DP Drug product Eli-cel Elivaldogene autotemcel FDA Food and Drug Administration FISH Fluorescence in situ hybridization G-CSF Granulocyte colony stimulating factor GdE Gadolinium enhancement GLP Good laboratory practice GT Gene therapy GVHD Graft versus host disease Hgb Hemoglobin HLA Human leukocyte antigen HSC Hematopoietic stem cell HSCT Hematopoietic stem cell transplant ISA Integration site analysis ISS Integrated Summary of Safety ITT Intent-to-treat KM Kaplan-Meier LTFU Long-term follow-up LTR Long terminal repeat LVCF Last visit carried forward LVV Lentiviral vector MD Matched donor MDS Myelodysplastic syndrome MFD Major functional disability MPSV Myeloproliferative sarcoma virus MRD Matched相关供体（兄弟姐妹除外）MRI磁共振成像mRNA Messenger核糖核酸
与社区获得的肺炎相关的脓毒症的血液学异常和凝血病
急性器官功能障碍，血液学变化和凝血变化均与社区获得的肺炎相关的所有败血症患者都存在。，我们能够根据典型的症状和2012 - 2020年期间实验室价值的变化，诊断为218例患者的社区获得的肺炎败血症。我们检查了白细胞的贫血，定量和定性变化的频率和严重程度，血小板的数值异常以及凝血病的临床和实验室迹象。我们诊断出149例败血症病例和161例白细胞增多患者的贫血。在6例患者中诊断出极严重的白细胞增多。在33例中检测到白细胞数量（白细胞增多症）的数量可变。的白细胞反应，白细胞计数增加，白细胞计数，骨髓细胞，元亚细胞细胞和一些非典型的髓样细胞诊断为3例患者。基于血小板计数，我们检测到82例患者的血小板减少症。用jamshidi针进行活检后，一名患者揭示了骨髓增生的骨髓特征。散布血管内凝血。
Casgevy（exagamglogene autotemcel）
1. 造血干细胞移植史 2. 镰状细胞病基因治疗史 医疗补助变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用 MassHealth 药物清单为 MGB ACO 成员确定承保范围。Casgevy 的标准见表 45：β 地中海贫血、骨髓增生异常综合症和镰状细胞病药物。 医疗保险变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 的指导为其医疗保险优势计划成员确定承保范围。全国承保范围决定 (NCD)、地方承保范围决定 (LCD)、地方承保条款 (LCA) 和医疗保险手册中包含的文件是确定承保范围的基础。当 CMS 没有针对所请求服务的指导时，麻省总医院布莱根医疗计划的医疗政策将用于确定承保范围。在 Mass General Brigham Health Plan 的最新政策审查时，Medicare 没有针对 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 的 NCD 或 LCD。代码以下代码仅供参考；包含代码并不构成或暗示覆盖范围。代码列表仅适用于商业和 MassHealth 计划。