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斯坦利·克鲁克（Stanley Croke）的个人旅程，爱奥尼斯（Ionis）以及超越
30多年前，斯坦利·克鲁克（Stanley Croeke）博士创立了Ionis Pharmaceuticals，这是一家生物技术公司，尽管挑战不佳，并且广泛怀疑，但仍帮助现在的反义寡核苷酸（ASO）技术成功。去年担任该公司首席执行官后，克鲁克最近出版了他创建Ionis的旅程的观点。，但要了解是什么使Croke努力追求创建最重要的反义制药公司之一的使命，了解他的生活很有帮助。成长：在40年代和50年代，在印第安纳波利斯露台大道的工人阶级社区中，斯坦利·克鲁克（Stanley Croke）在工人阶级社区中成长和陷入困境。在15岁时生下了克鲁克后，他的母亲把他留给了祖母和曾祖母，他们住在印第安纳波利斯西南部的铁路线旁边的焦油棚屋里。当他是一个人时，他们搬到了一个带厕所的500平方英尺的shot弹枪房子，但没有浴缸，他和他的两个堂兄在地板上睡着了。没有人期望在Terrace Avenue的孩子上大学或任何东西。“贫困不是失去金钱的损失，但是，这当然是可悲的。这是梦想的丧失；这是没有希望的。那是贫穷，”克鲁克说。
spinraza
背景Spinraza用于治疗小儿和成年患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）。它包含努西替森（Nusinersen），这是一种修饰的反义寡核苷酸，旨在治疗由5Q染色体中突变引起的SMA，导致SMN蛋白质缺乏。Nusinersen在SMN2转录本的外显子7内内部中与特定序列结合。使用体外测定和在SMA的转基因动物模型中进行研究，Spinraza被证明会增加外显子7纳入SMN2 Messenger核糖核酸（mRNA）转录物以及全长SMN蛋白的产生（1）。调节状态FDA批准的指示：Spinraza是一种生存运动神经元2（SMN2）指导的反义寡核苷酸，指示用于治疗小儿和成人患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）（1）。医师应在基线和每剂剂量之前获得血小板计数和适当的凝血实验室测试。在这些研究中，没有患者的血小板计数小于50,000个细胞。此外，由于肾脏毒性的风险，在基线和每次剂量之前需要定量尿液测试（1）。在为Spinraza进行的临床研究中，这些研究中的患者曾经或可能发展I型，II或III SMA。临床研究不包括0型和IV（1）。
表Si.定量RT-PCR的序列序列。
a，siRNA名称/方向序列atp6v1b1_＃1 sense 5' - gacaacuucgccaucgucu-3'反义5'-agacgauggcgaaguugu -3'atp6v1b1_＃2 ′ B, qPCR primers Gene/direction Sequence ATP6V1B1 Fw 5 ′ -CAGCAGGCTCAGACACTGG-3 ′ Rev 5 ′ -CCCAGGCCTGCTGTCTATCTC-3 ′ Cyclin D1 Fw 5 ′ -CCGTCCATGCGGAAGATC-3 ′ Rev 5 ′ -ATGGCCAGCGGGAAGAC-3 ′ p21 Fw 5 ′ -AGTCAGTTCCTTGTGGAGCC-3 ′ Rev 5 ′ -CATTAGCGCATCACAGTCGC-3 ′ GAPDH Fw 5 ′ -AGAAGGCTGGGGCTCATTTG-3 ′ Rev 5 ′ -AGGGGCCATCCACAGTCTTC-3 ′ AccuTarget Negative Control siRNAs, catalogue no.SN-1013（Bioneer Corporation）。fw，前进； REV，反向； siRNA，小干扰RNA； ATP6V1B1，ATPase H+运输V1亚基B1。
spinraza
背景Spinraza用于治疗小儿和成年患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）。它包含努西替森（Nusinersen），这是一种修饰的反义寡核苷酸，旨在治疗由5Q染色体中突变引起的SMA，导致SMN蛋白质缺乏。Nusinersen在SMN2转录本的外显子7内内部中与特定序列结合。使用体外测定和在SMA的转基因动物模型中进行研究，Spinraza被证明会增加外显子7纳入SMN2 Messenger核糖核酸（mRNA）转录物以及全长SMN蛋白的产生（1）。调节状态FDA批准的指示：Spinraza是一种生存运动神经元2（SMN2）指导的反义寡核苷酸，指示用于治疗小儿和成人患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）（1）。医师应在基线和每剂剂量之前获得血小板计数和适当的凝血实验室测试。在这些研究中，没有患者的血小板计数小于50,000个细胞。此外，由于肾脏毒性的风险，在基线和每次剂量之前需要定量尿液测试（1）。在为Spinraza进行的临床研究中，这些研究中的患者曾经或可能发展I型，II或III SMA。临床研究不包括0型和IV（1）。
关于讨论结果REIWA的报告2018年8月25日，制药和生活健康局...
评估已完成。 3）搜索是使用由Alnylam开发的Python脚本进行的，并给出了种子区域（〜位置）的不匹配的分数，并在切割位点（〜位置）中的不匹配（〜位置）和基因，并提取了以下序列总得分的基因。由于XM_注册数据中的基因在其存在和注释作为编码基因的情况下未知，因此它们不包括在可能结合Leptobill的反义链的基因转录本中。 4）使用了RefSeq数据集（2022年10月14日下载）的NM和XM注册数据。
b“ Quralis正在应用精确药物来推进新型的治疗管道，以治疗肌萎缩性侧面硬化症AL，额颞痴呆ftd和其他神经退行性疾病。针对大多数患者的ALS的小分子计划，以及世界一流的领导者，药物开发人员和患者的拥护者，我们成长中的团队是神经退行性研究和开发的领先地位。神经退行性疾病生物学，干细胞和反义寡核苷酸ASO技术，生物标志物和小分子设计。我们对我们的患者社区，科学，同事和我们自己诚实和同情，分享了共同的热情，以紧急发现ALS和FTD的新药物。我们代表了各种各样的背景和价值协作。我们认为，可以通过精确来治疗神经退行性疾病的成功 - 瞄准合适的患者，确定正确的疾病机制，并精心发展疾病调整，临床上有意义的疗法
b“ Quralis正在应用精确医学来推进新型的治疗管道，用于治疗肌萎缩性侧面硬化症ALS，额颞痴呆ftd和其他神经退行性疾病。我们的干细胞技术可以测试各种疗法的功效，并为诊所提供过渡桥，从而实现目标验证，发现和分子选择。我们正在推进三个反义和小分子计划，以解决大多数患者的ALS的子形式。与世界一流的思想领导者，药物开发人员和患者倡导者一起，我们的成长团队处于神经退行性研究和开发的领先地位。我们很荣幸能在新英格兰的创业生态系统中赢得了凶猛的15和新英格兰风险投资协会的最佳新兴生命科学公司Nevy奖。我们是神经退行性疾病生物学，干细胞和反义寡核苷酸ASO技术，生物标志物和小分子设计的先驱。我们对我们的患者社区，科学，同事和我们自己诚实和同情，分享了一种共同的热情，以紧急发现ALS和FTD的新药物。我们代表了各种背景和价值协作。我们认为，可以通过精确靶向正确的患者，确定正确的疾病机制，并精心开发疾病改良的临床有意义的疗法来改善患者生活，从而实现治疗神经退行性疾病的成功。QULARIS的立场摘要正在寻求一位积极进取的副科学家来领导和管理我们的复合管理系统。该职位将与团队成员紧密合作，以学习到适当的跟踪和组织决策实验中使用的化合物。主要职责”
夏季研究计划2025 - 项目
描述：乳腺癌是世界第二常见的癌症类型，强调了对乳腺癌的了解以及新型诊断和治疗策略的发展的需求。虽然只有2％的人类基因组编码蛋白质，但几乎93％的整个基因组可以主动转录，这表明各种非编码RNA在调节各种生理和病理过程中的作用。在当前的研究中，我们旨在使用反义寡核苷酸（ASO）使用CRISPR-CAS9基因组编辑技术和功能验证，以了解LNCRNA在乳腺癌中的作用及其作为疾病生物标志物和治疗靶标的潜在利用。该项目将涉及多种技术，包括生物信息学，下一代测序，细胞和分子生物学技术。