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Qalsody是一种称为反义寡核苷酸或ASO的新药物中的药物。asos结合我们身体用来制造称为RNA的蛋白质的材料。Qalsody或Tofersen旨在靶向使蛋白SOD1产生的RNA,从而引起家族性ALS。通过防止SOD1蛋白制成,Tofersen的目标是减慢对运动神经元的损害并减慢疾病进展。Tofersen不会影响可能在ALS中起作用的其他蛋白质或基因。必须通过腰椎穿刺(脊柱水龙头)给出。最初,每两周给予三剂。之后,剂量每月为生命服用。
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