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遗传性视网膜营养不良的基因治疗
摘要 遗传性视网膜营养不良 (HRD)，例如视网膜色素变性、莱伯氏先天性黑蒙 (LCA)、Usher 综合征和视网膜劈裂症，是一组表现出遗传和表型异质性的遗传性视网膜疾病。症状包括进行性视网膜退化和视野缩小。一些患者会完全失明或完全失明。先进的测序技术改善了 HRD 的基因诊断，并开启了基因靶向治疗研究的新时代。继美国食品和药物管理局首次批准 RPE65 突变引起的 LCA 基因增强疗法后，目前正在进行多项临床试验，应用不同的技术。在这篇综述中，我们概述了 HRD 的基因治疗，并强调了四种不同的基因靶向治疗方法，这些方法有可能减缓甚至逆转视网膜变性：（1）基于病毒载体和非病毒基因传递，（2）基于 RNA 的反义寡核苷酸，（3）通过成簇的规律间隔短回文重复序列/cas9 系统进行基因组编辑，以及（4）光遗传学基因治疗。
IPSC衍生的视网膜色素上皮...
1美国FDA，2023年8月。建议可接受的亚硝基药物药物相关杂质的摄入量限制（NDSRIS）https://www.fda.gov/media/170794/下载2欧洲药品局（EMA），2024年1月。对营销授权持有人/申请人的提问和答案是关于人类药用产品中硝基胺杂质的第726/2004条第5条第3款（EC）第5条第3款的意见。EMA/409815/2020 REV20。https://www.ema.europa.eu/en/documents/referral/referral/nitrosamines-emea-h-a53-1490-questions-questions-questions-questions-markwers-marketing-marketing--authorisation-markaret-holders--holders-holders-holders-holders-holders-holders-holders-holders-holders-holders--plicant-chmp-plicant-chmp-chmpopopiminiion-条款-53-ECEC-NO-726/2004-硝基胺 - 含量 - 含量 - 烟 - 中间人 - products_en.en.pdf 3欧洲药品局（EMA），2019年，2019年。评估报告：根据指令2001/83/EC的第31条的转诊：包含四唑组的血管紧张素-II受体拮抗剂（Sartans）。EMA/217823/2019。https://www.ema.europa.eu/en/documents/variation-report-report/angiotensin-ii-ii-ii-receptor-antagonists-sartans-sartans-article-31- referral-crefral-chmp-chmp-shmp-sassessment-report_en.pdf 4 swissmedic，2019年。潜在的亚硝基胺污染：请求进行风险评估。https://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/news/mitteilungen/aufforderung-zlinhaberinnen-ham.htm l。
糖尿病性视网膜疾病的边界
糖尿病性视网膜疾病（DRD）仍然是全球视力丧失和失明的主要原因。尽管在DRD的威胁性阶段给予治疗可能是有效的，但缺乏有关导致临床明显DRD发展的最早机制的知识。与糖尿病患者的视网膜成像方法的最新进展相比，与经典的糖尿病性视网膜病变严重程度量表相比，DRD的不同阶段更精确和颗粒状的表征。此外，最近的临床研究还产生了有关如何调节血糖水平，脂质水平和血压的更多信息，以最大程度地减少DRD的风险。鉴于当前疗法的成功不完全，需要更好地了解DRD的基础机制和新型治疗靶标的机制，从而解决了整个神经血管视网膜。此外，尚未阐明具有类似血糖史和其他代谢因素的患者DRD发展中个体变异性的原因。最后，在该领域的研究中应解决对患者视力障碍和治疗效果的更多关注。
人工智能识别视网膜眼底图像，...
目的：评估深度学习算法在视网膜眼底图像中执行不同任务的性能：（1）检测视网膜眼底图像与光学相干断层扫描 (OCT) 或其他图像，（2）评估优质视网膜眼底图像，（3）区分右眼 (OD) 和左眼 (OS) 视网膜眼底图像，（4）检测老年性黄斑变性 (AMD) 和 (5) 检测可转诊的青光眼性视神经病变 (GON)。患者和方法：设计了五种算法。从包含 306,302 张图像的数据库（Optretina 的标记数据集）进行回顾性研究。三位不同的眼科医生（均为视网膜专家）对所有图像进行分类。数据集按患者分为训练（80%）和测试（20%）两部分。采用了三种不同的 CNN 架构，其中两种是定制设计的，以最小化参数数量，同时对其准确性的影响最小。主要结果测量是曲线下面积 (AUC)，包括准确度、灵敏度和特异性。结果：视网膜眼底图像的测定 AUC 为 0.979，准确度为 96%（灵敏度 97.7%，特异性 92.4%）。高质量视网膜眼底图像的测定 AUC 为 0.947，准确度为 91.8%（灵敏度 96.9%，特异性 81.8%）。OD/OS 算法的 AUC 为 0.989，准确度为 97.4%。AMD 的 AUC 为 0.936，准确度为 86.3%（灵敏度 90.2%，特异性 82.5%），GON 的 AUC 为 0.863，准确度为 80.2%（灵敏度 76.8%，特异性 83.8%）。结论：深度学习算法可以将视网膜眼底图像与其他图像区分开来。算法可以评估图像的质量，区分右眼和左眼，并以高水平的准确度、灵敏度和特异性检测 AMD 和 GON 的存在。关键词：人工智能、视网膜疾病、筛查、视网膜眼底图像
新型高分辨率三维视网膜植入物
摘要。NR600 视网膜假体装置是一种独特的新开发植入物，旨在帮助因视网膜退行性疾病而失去视力的人恢复视觉感知。微型植入物代替受损的感光细胞捕捉视觉图像，并产生激活保存的视网膜细胞层所需的电刺激。NR600 系统将视觉信号转换成电信号，并通过针状电极阵列传送到视网膜，以最大限度地降低电激活水平并改善刺激定位。NR600 由两部分组成：微型植入式芯片和患者佩戴的眼镜。眼镜提供电力并控制植入式装置。在本报告中，我们介绍了 NR600 系统设计、其光学、电气和电化学特性以及来自人类受试者的初步结果。
遗传性视网膜疾病的基因治疗 - RUN
遗传性视网膜疾病 (IRD) 包括一组导致渐进性视力障碍和失明的多种遗传性疾病。多年来，人们在了解 IRD 的潜在分子机制方面取得了长足的进步，为新型治疗干预奠定了基础。基因疗法已成为治疗 IRD 的一种引人注目的方法，通过靶向基因增强取得了显著的进展。然而，仍然存在一些挫折和限制，阻碍了 IRD 基因治疗的广泛临床成功。一种有希望的研究途径是开发新的基因组编辑工具。CRISPR-Cas9 核酸酶、碱基编辑和主要编辑等尖端技术在靶向基因操作中提供了前所未有的精度和效率，为克服 IRD 基因治疗中现有的挑战提供了潜力。此外，由于对病毒载体的免疫反应，传统基因治疗遇到了重大挑战，这仍然是实现持久治疗效果的关键障碍。纳米技术已成为优化眼部疾病基因治疗结果的宝贵盟友。纳米级精度设计的纳米粒子可以更好地将基因递送至特定视网膜细胞，从而增强靶向性并降低免疫原性。在这篇综述中，我们讨论了 IRD 基因治疗的最新进展，并探讨了临床试验中遇到的挫折。我们重点介绍了用于治疗 IRD 的基因组编辑技术进展，以及如何将纳米技术整合到基因递送策略中以提高基因治疗的安全性和有效性，最终为 IRD 患者带来希望，并可能为其他眼部疾病的类似进展铺平道路。
糖尿病视网膜病变：管理和监测
• 纤维酸盐（任何剂量/方案） • 任何血压控制干预 • 安慰剂或观察（无治疗） 结果 • 视力 o 对于血压控制干预，报告为 logMAR 图表上双眼视力减少三行或以上的比例。 o 对于非诺贝特，报告为平均视力和视力减少 10 个 ETDRS 字母或更多（相当于 logMAR 图表上 2 行或更多）的参与者比例 o 对于他汀类药物和其他纤维酸盐（原始审查），报告为平均视力或 logMAR 图表上视力减少 2 或 3 行的参与者比例，如研究报告的那样。 • 增生性糖尿病视网膜病变的发病率 • 糖尿病性黄斑水肿的发病率 • 糖尿病性黄斑缺血的发病率 • 视觉相关生活质量（使用验证工具测量）