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在过去十年中，下一代测序和组学技术已成为医学和药物发现不可或缺的工具。这些技术导致公开数据激增，而由于缺乏生物信息学专业知识和分析大量数据的工具，这些数据往往未得到充分利用。在这里，我们展示了应用两个新型计算平台的强大功能，即 NCI 的 CellMiner 交叉数据库和 Lantern Pharma 的专有人工智能 (AI) 和机器学习 (ML) RADR ® 平台，以确定酰基富烯衍生药物 LP-100 (Irofulven) 和 LP-184 的生物学见解和潜在的新靶向适应症。在 CellMinerCDB 中对这两种药物的多组学数据进行分析，发现了它们的作用机制、每种药物独特富集的基因集以及这些药物与现有 DNA 烷化剂的不同之处。 CellMinerCDB 的数据表明，LP-184 和 LP- 100 预计对染色质重塑缺陷的癌症有效，例如极为罕见且致命的儿童癌症非典型畸胎样横纹肌样瘤 (ATRT)。随后利用 Lantern 的 AI 和 ML RADR ® 平台构建模型，通过计算机模拟测试 LP-184 是否对 ATRT 患者有效。通过计算机模拟，RADR ® 有助于预测 ATRT 确实对 LP-184 敏感，然后在体外和体内进行验证。应用计算工具和 AI（如 CellMinerCDB 和 RADR ®）是针对 ATRT 等罕见癌症进行药物发现的新颖且有效的转化方法。
人工智能平台 RADR® 有助于……
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