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摘要：在各种 mRNA 载体系统中，脂质纳米粒子 (LNP) 脱颖而出，成为临床上最先进的载体系统。虽然目前 mRNA/LNP 疗法的临床试验主要针对肝脏疾病，但 mRNA 疗法的潜力远远超出了尚未揭示的范围。为了充分发挥 mRNA 疗法的潜力，迫切需要开发能够靶向肝外器官的安全有效的 LNP 系统。在这里，我们报告了用于将 mRNA 系统性递送到肺部的锍脂质纳米粒子 (sLNP) 的开发。在小鼠静脉注射后，sLNP 有效且特异性地将 mRNA 递送到肺部。没有证据表明 sLNP 会引起肺部和全身炎症或主要器官毒性。我们的研究结果表明，新开发的肺特异性 sLNP 平台既安全又有效。它对于推动开发用于治疗肺部相关疾病和病症的新型 mRNA 疗法具有巨大前景。关键词：锍脂质纳米颗粒、mRNA 递送、肺靶向、肺内皮、基因组工程
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