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摘要：罕见病或孤儿病是指与一般人群相比，影响少数人的疾病。其中，我们发现了溶酶体贮积症 (LSD)，这是一组罕见的代谢疾病，其特征是酶突变导致糖脂储存异常。药物重新定位涉及将现有已批准的药物重新用于新的治疗应用，具有成本、节省时间和降低失败风险的优势。我们对现有药物、它们的重新利用潜力及其在 LSD 背景下的临床意义进行了全面分析，强调了突变特异性方法的必要性。我们的综述系统地探讨了药物重新定位作为增强 LSD 疗法的一种手段的前景。研究结果提倡对药物进行战略性重新定位，强调其在加速发现有效治疗方法方面的作用。我们得出结论，药物重新定位是加速 LSD 治疗发现的可行途径，强调需要在疾病特定情况下仔细评估药物的疗效和毒性。
药物再利用和溶酶体贮积症
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