药物再利用是指推断临床适应症和现有化合物之间的治疗关系。作为药物开发的一种新兴范式,药物再利用能够更有效地治疗罕见疾病、分层患者群体和紧迫的公共健康威胁。然而,从几乎无数的再利用选项中优先筛选出合适的候选药物仍然是药物开发中的一项重大挑战。在过去十年中,基因组分析、数据库管理和机器学习技术的进步使得能够更准确地识别药物再利用候选药物以供后续临床评估。本综述概述了这些方法所包含的主要方法学类别,它们依赖于(a)蛋白质结构、(b)基因组特征、(c)生物网络和(d)真实世界临床数据。我们认为,要充分发挥药物再利用方法的影响,需要多学科理解每种方法在临床实践中的优势和局限性。