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RNA 天然存在于所有细胞中,具有多种功能。它们在蛋白质生产中发挥着重要作用,例如通过信使 RNA(mRNA)将遗传信息从细胞核中的 DNA 转移到细胞质。然而,RNA 还在细胞中发挥许多调节功能,可以与多种靶分子结合。这使得它们可能适用于广泛的应用,特别是在医学和农业领域。RNA 技术,特别是用于治疗应用的技术,已经开发了 30 多年。第一种基于 RNA 的疗法在世纪之交获得授权(见第 2.2.2.1 节 ASO)。然而,当时这些技术尚未被广泛接受。直到最近几年才取得了决定性的技术进步,例如通过稳定 RNA 并将其有效地引入靶细胞。因此,在短短几年内,已经开发出几种新的 RNA 疗法,并且公共和工业界对 RNA 技术的研究也大大加强了(Mollocana-Lara 等人,2021 年)。随着针对 SARS-CoV-2 的 mRNA 疫苗的成功,RNA 技术现在更加受到关注。各种研究团体和网络,例如瑞士国家 RNA 与疾病研究能力中心 (NCCR RNA & Disease),以及私营公司,也在致力于 RNA 技术的研究和开发,特别是在治疗领域。

RNA 技术:作用机制、应用和递送形式

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