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儿童造血干细胞移植 (HCT) 治疗患有慢性、罕见和复杂疾病的儿童患者,通常花费至少一百万美元。这些疗法需要儿科专家的高级教育、特殊处理和密切监督。许多新兴的造血干细胞移植 (HCT) 旨在治疗儿童罕见或遗传疾病,在症状出现或不可逆损害发生之前尽早给药通常最有效。由于造血干细胞移植 (HCT) 治疗对时间敏感,因此可能需要加快给药以防止病情进展或满足付款人承保要求。例如,一种药物在 2 岁之前给儿童服用更安全、更有效,因为未经治疗的婴儿病情进展迅速,1 而其他疗法则需要在一定年龄前给药。