在60多年前提出了分子生物学的中心教条时,mRNA被假定为瞬态信使或不稳定的中间体,并将核糖体提供信息以供蛋白质合成(Brenner等,1961; Crick,1958; Gros et al。,1961)。随着对基因表达的研究,转录后调节的重要性,RNA世界的证据和RNA的中心性得到了极大的认识(Gilbert,1986; Sharp,2009)。因此,对RNA代谢的机械理解提供了有关基于RNA的技术和治疗学的新见解(Damase等,2021)。特定基因由CRISPR-CAS基因组编辑平台中的指导RNA(GRNA)靶向,而mRNA表达则由反义寡核苷酸(ASOS)和RNA干扰(RNAI)技术调节。这些功能丧失方法是针对疾病中致病基因表达的,并且正在演变为有前途的治疗剂。同样,功能获取的方法已成为一种有吸引力的治疗性,这是通过在2019年冠状病毒病(COVID-19)大流行期间引入的有效mRNA疫苗技术的明显说明的。在有关“生物学和治疗学的RNA”的特刊中,我们描述了RNA生物学的基本概念如何转化为新型治疗学(图1)。在第一篇文章中,达娜·卡罗尔(Dana Carroll)(犹他大学)回顾了CRISPR-CAS基因组编辑平台的一般原则以及基础编辑技术的最新进展。CRISPR-CAS技术的临床应用得到了很好的总结,还讨论了基于CRISPR的疗法的其他问题;后者中的一些也可能适用于其他基于RNA的治疗应用。
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