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为了选出最佳药物,研究人员通常需要花很长时间来加深对目标分子/细胞机制及其对疾病过程的影响的理解,并建立能够可靠地重现此类机制作用的虚拟、细胞和动物模型。此阶段称为目标验证,它使研究人员和开发人员能够创建后续阶段所需的基本知识和工具。在此阶段,数千种化合物可能成为开发为医疗治疗的潜在候选药物。然而,经过早期测试,只有少数化合物看起来很有前景,需要进一步研究。一旦研究人员确定了一种有前景的化合物可供开发,他们就会进行实验以收集以下信息:
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